Ученые научились лечить глухих мышей при помощи генной инженерии

Авторы нового исследования разрабатывают новый метод лечения генетически обусловленной потери слуха. По данным автора исследования Джеффа Хольта (Jeff Holt), если испытания пройдут успешно, то этим методом можно будет лечить генетически обусловленную потерю слуха у детей. Генная инженерия поможет данной категории детей восстановить слух. 

Методика Джеффа Хольта с соавторами состоит в применении модифицированных вирусов, которые удаляют и изменяют мутировавшие гены. 

«Наша методика заключается в применении вирусного вектора, удалении мутировавших генов, заменяя актуальной последовательностью ДНК для ТМС1», — говорит Джефф Хольт. 

ТМС1 — это ген, необходимый для функции слуха, так как он кодирует белки, превращающие звук в электрические сигналы, которые в последующем обрабатываются головным мозгом.

На сегодняшний день клинические испытания проведены на 2 типах глухих грызунов: одни воспроизводили рецессивные, а другие доминантные мутации ТМС 1. Генетически модифицированный адено-ассоциированный вирус AAV1 применялся для доставки во внутреннее ухо к генам ТМС 1. Это в свою очередь помогает восстановлению функции слуха при обеих формах глухоты. Для определения эффективности лечения авторы исследования использовали данные анализа активности головного мозга и генетическое тестирование. Задачей исследования было точно убедиться, что мы действительно восстановили слух после данного лечения. Для решения этой задачи ученые поместили мышей в определенные ящики с динамиками сенсорами, где воспроизводились резкие и громкие звуки.

«Мы не могли просто спросить у мышей, восстановился ли у них слух, однако мы могли воспроизводить резкий и громкий звук, в результате которого здоровая мышь подпрыгивала в ответ на звуковую реакцию, глухая же мышь не реагировала. После нашей терапии глухие мыши начали реагировать», — говорит автор исследования. 

Подробнее в научной статье:

Askew C. et al. Tmc gene therapy restores auditory function in deaf mice //Science translational medicine. – 2015. – Т. 7. – №. 295. – С. 295ra108-295ra108.

Хусаинов Руслан Халилович

Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики АО «СЗЦДМ» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider,  а также автор статей

E-mail для связи – [email protected];

ПроДокторов;

НаПоправку