Дефект гена исправляется, доказано на мышах

Просмотров: 1905

Опубликовано 06.04.2014, 20:22 (мск) Руслан Хусаинов в Генетика, Новости

Очень плохая статьяПлохая статьяТак себе статьяХорошая статьяОтличная статья (Читатели ещё не оценили запись, станьте первым!)
Загрузка...
мыши

Дефект гена исправляется, доказано на мышах
© Flickr / Bob Hall

По данным ученых, на основе белков бактерий при помощи технологии редактирования генома провели излечение от одного из редких расстройств — тирозинемии первого типа у подопытных мышей, которая была вызвана генетической мутацией.

Патогенез данного заболевания вызван недостаточностью фермента фумарилацетоацетат гидроксилазы, который приводит к тяжелой патологии почек и печени, приводящей к смертельным исходам.

Лечение этой патологии сводится к диете, для того чтобы снизить накопления тирозина и фенилаланина, иногда, метионина, путем назначения диеты с пониженным содержанием белка.

Результаты данной научно-исследовательской работы говорят о том, что CRISPR — методика редактирования ДНК помогает в лечении взрослых особей мышей.

Метод CRISPR — это одна из техник удаления фрагмента ДНК, который был подвержен мутации и замена его правильным фрагментом. Эта методика имеет большой потенциал в терапии многих наследственных заболеваний, таких как болезнь Хантингтона и гемофилия. Считается, что в ближайшем будущем данный метод «лечения» ДНК сможет помочь в терапии и других генетических заболеваний, таких как хронические вирусные инфекции и сахарный диабет.

В ходе научно-исследовательской работы авторы смогли впервые вылечить взрослую особь грызуна от этой до сих пор неизлечимой патологии.

(c)Medical Insider


Руслан Хусаинов (2042 Статей)
Должность - Координатор проекта. E-mail для связи - [email protected] Врач - ультразвуковой диагностики, детский травматолог-ортопед г. Санкт-Петербург.