Ученые нашли новое средство для лечения болезни Шарко-Мари-Тута

Просмотров: 2599

Опубликовано 30.08.2014, 19:34 (мск) Руслан Хусаинов в Генетика, Неврология, Новости

Очень плохая статьяПлохая статьяТак себе статьяХорошая статьяОтличная статья (3 баллов, в среднем: 2,67 из 5)
Загрузка...

Болезнь Шарко-Мари-Тута тип 1A является наиболее распространенной наследственной болезнью, поражающей в основном периферическую нервную систему. Клетки Шванн окружают нервные волокна изолирующим слоем, известным как миелиновый слой, что улучшает передачу электрических импульсов. Если клетки Шванн не дифференцируются корректно, это может привести к нарушению покрытия миелином нервных волокон.

По словам исследователей, фактор роста «нейрегулин-1» имеет большой терапевтический потенциал: у подопытных животных нейрегулин-1 увеличивал миелинизированный слой в нервных волокнах и уменьшал симптомы болезни Шарко-Мари-Тута.

При болезни Шарко-Мари-тута типа 1А активизируется дополнительная копия гена PMP22, который приводит к уменьшению периферического миелинового белка 22 (PMP22), ключевого компонента миелина. Это приводит к медленному и прогрессивному повреждению нерва, которое может начаться уже в ранний период детства. Пациенты страдают от онемения, покалывания и болей в конечностях, а также от слабости мышц ног и рук. Некоторые пациенты могут двигаться только с помощью инвалидной коляски. Данное заболевание считается неизлечимым в связи с отсутствием знаний о механизмах расстройства.

Исследователи создали генетически модифицированных крыс, которые, как пациенты Шарко-Мари-Тута, производят слишком много белка PMP22. У этих животных шванновские клетки не дифференцировались должным образом и вследствие этого не покрывали все аксоны миелиновым слоем.

«Это вызвано дисбалансом между двумя сигнальными путями (PI3K/AKT и MEK/ERK) внутри клеток Шванн, которые очень важны для созревания клеток», — объясняет Max Planck из института Experimental Medicine.

В данном исследовании ученые протестировали терапевтический потенциал фактора роста нейрегулина-1. Они смогли показать, что баланс между двумя сигнальными путями можно восстановить с помощью введения нейрегулина-1. Фактор роста обычно производится в нервных клетках и действует как важный сигнал для созревания клеток Шванн. В случае повреждения нерва, он увеличивает формирование шванновских клеток и играет важную роль в восстановлении поврежденных нервов.

«У генетически модифицированных крыс даже короткий курс лечения препаратом нейрегулин-1 приводил к снижению симптомов болезни в течение первых двух недель», — утверждает соавтор Ruth Stassart. «Еще нужно очень много времени, чтобы начать испытывать данный метод лечения на людях. Прежде надо удостовериться о безопасности данного метода и создать эффективный и в тоже время безопасный препарат на основе препарата нейрегулин-1», — добавляют ученые.

Подробнее в научной статье:

Fledrich, Robert; Stassart, Ruth M; Klink, Axel; Rasch, Lennart M; Prukop, Thomas et al. (2014) Soluble neuregulin-1 modulates disease pathogenesis in rodent models of Charcot-Marie-Tooth disease 1A // Nature Publishing Group, a division of Macmillan Publishers Limited.


Руслан Хусаинов (2042 Статей)
Должность - Координатор проекта. E-mail для связи - [email protected] Врач - ультразвуковой диагностики, детский травматолог-ортопед г. Санкт-Петербург.