Ученые из Ливерпульского университета завершили клинические испытания нового препарата, который эффективно предотвращает развитие редкого заболевания костей. Результаты исследования были опубликованы в журнале Annals of the rheumatic diseases.
Препарат под названием nitisinone первоначально разрабатывался в качестве гербицида, но во время тестирования было выявлено, что он блокирует расщепленные аминокислоты, которые называются тирозинами. Тирозины играют важную роль в развитии генетической болезни костной ткани – алкаптонурии.
При алкаптонурии тирозины расщепляются и производят вещество под названием гомогентизиновая кислота (ГГК), которая накапливается в тканях человека в виде черного пигмента и проявляет токсичное воздействие. Препарат nitisinone препятствует расщеплению тирозинов и тем самым блокирует выработку ГГК.
Генетическое заболевание – алкаптонурия было обнаружена 100 лет тому назад, но часто его ошибочно принимают за тяжелый артрит. Черный пигмент, называемый охроноз, связывается с костной тканью, хрящами и кожей человека, в результате чего развивается эрозия хряща и образуется остеоартрит.
«Это первый успешный препарат, испытанный на людях для лечения алкаптонурии. Если вводить препарат nitisinone на ранних стадиях заболевания, можно даже предотвратить развитие данной патологии. Также наши исследования помогут лучше понять процессы старения и наиболее распространенных дегенеративных заболеваний, таких как остеоартрит», – говорит профессор James Gallagher.
ПОДРОБНЕЕ В НАУЧНОЙ СТАТЬЕ:
Ranganath L. R. et al. Suitability Of Nitisinone In Alkaptonuria 1 (SONIA 1): an international, multicentre, randomised, open-label, no-treatment controlled, parallel-group, dose-response study to investigate the effect of once daily nitisinone on 24-h urinary homogentisic acid excretion in patients with alkaptonuria after 4 weeks of treatment //Annals of the rheumatic diseases. – 2016. – Т. 75. – №. 2. – С. 362-367.
Врач кардиолог, терапевт, врач функциональной диагностики АО «СЗЦДМ» (г. Санкт-Петербург), редактор и автор статей
