Ученые: новая комбинация лекарственных средств может продлить жизнь больным с муковисцидозом

Просмотров: 141

Опубликовано 19.05.2015, 19:48 (мск) Руслан Хусаинов в Генетика, Новости

Очень плохая статьяПлохая статьяТак себе статьяХорошая статьяОтличная статья (Читатели ещё не оценили запись, станьте первым!)
Загрузка...
муковисцидоз, ivacaftor, lumacaftor

«Всего несколько лет назад ivacaftor был одобрен для лечения муковисцидоза, однако он действует только при определенных генетических мутациях у небольшой части пациентов с муковисцидозом», — говорит автор исследования. «Наше исследование показывает, что ivacaftor в комбинации с lumacaftor помогает пациентам с наиболее распространенной формой муковисцидоза. Это существенный шаг вперед».

В новом исследовании ученые изучили новый метод лечения муковисцидоза, который может помочь половине пациентов с данным недугом. Авторы исследования в своей научной работе продемонстрировали, что сочетание двух различных препаратов способствует улучшению функции легких и снижению частоты легочных осложнений.

«Эти результаты представляют собой важный шаг в поиске нового метода лечения пациентов с муковисцидозом, который облегчит условия их жизни», — говорит автор исследования.

Муковисцидоз является наследственным заболеванием, при котором клетки выделяют больше слизи, пота, пищеварительных соков, которые, как правило, имеют вязкую консистенцию. Эти выделения ограничивают и закупоривают воздухоносные пути легких и поджелудочной железы, ухудшая функцию легких и пищеварительной системы.

Данное заболевание опасно для жизни. В легких вязкая слизь снижает функцию легких, что приводит к хроническим инфекциям, а в поджелудочной железе слизь не дает ферментам достигнуть кишечника, что ухудшает полное переваривание пищи.

Муковисцидоз обусловлен генетической мутацией, при которой разделяют 6 различных функциональных категории. Наиболее распространенной является мутация F508del, которая наблюдается почти у половины пациентов с муковисцидозом.

Препарат ivacaftor одобрен США для лечения менее распространенных форм муковисцидоза, но предыдущие исследования обнаружили эффективность в лечении пациентов с мутациями F508del.

Однако, авторы исследования обнаружили, что совмещая ivacaftor с другим препаратом под названием lumacaftor улучшается лечение с данной мутацией. В результате чего ученые решили изучить эффективность лечения муковисцидоза при комбинированном лечении.

Из материала исследования известно, что было изучено 1108 пациентов с наиболее распространенными формами муковисцидоза. Возраст участников -дети старше 12 лет, и лечение продолжалось в течение 24 недель в центрах по всему миру.

Результаты исследования показали, что пациенты, которым проводили комбинированную терапию, меньше получали курс лечения антибиотиками, у них лучше были результаты дыхательного теста и выше качество жизни.

«Всего несколько лет назад ivacaftor был одобрен для лечения муковисцидоза, однако он действует только при определенных генетических мутациях у небольшой части пациентов с муковисцидозом», — говорит автор исследования. «Наше исследование показывает, что ivacaftor в комбинации с lumacaftor помогает пациентам с наиболее распространенной формой муковисцидоза. Это существенный шаг вперед».

Автор исследования говорит, что необходимы дальнейшие исследования и проведение большего числа анализов, чтобы удостовериться в том, что новое лечение может изменить течение муковисцидоза и продлить жизнь данной категории пациентов. В настоящее время средняя продолжительность жизни пациентов с муковисцидозом составляет 37 лет.

Подробнее в научной статье:

Claire E. Wainwright, et al. Lumacaftor-ivacaftor in patients with cystic fibrosis homozygous for Phe508del CFTR // New England Journal of Medicine (2015)


Руслан Хусаинов (2042 Статей)
Должность - Координатор проекта. E-mail для связи - [email protected] Врач - ультразвуковой диагностики, детский травматолог-ортопед г. Санкт-Петербург.