Ученые разрабатывают новый препарат в лечении спинальной мышечной атрофии

Авторы нового исследования обнаружили особый фермент, который играет важную роль в спинальной мышечной атрофии, при этом ученые утверждают, что подавление активности данного фермента заметно снижает тяжесть заболевания и улучшает качество жизни пациентов. Результаты исследования опубликованы в научном журнале Human Molecular Genetics.

Спинальная мышечная атрофия – это наследственное неврологическое заболевание, которое проявляется слабостью и гипотрофией мышц. Заболевания встречается с различной симптоматикой, некоторые пациенты не могут сидеть и стоять, а некоторым трудно ходить. При тяжелых формах заболевание приводит к затруднению дыхания и к смерти.

“Мы выявили фермент JNK3 в качестве терапевтической мишени  в лечении симптомов спинальной мышечной атрофии”, – заявляют авторы исследования.

В своей научной работе ученые описали, как у мышей со спинальной мышечной атрофией после подавления фермента JNK3 наблюдалось существенное улучшение состояния. Авторы исследования полагают, что у пациентов со спинальной мышечной атрофией также может наблюдаться улучшение состояния при лечении лекарственным препаратом, который подавляет активность фермента JNK3.

“Мы наблюдали уменьшение мышечной дегенерации, больший мышечный рост, а также увеличение мышечной силы и общего движения”, – заявляют авторы исследования. “Было удивительно то, что смертность снизилась в четыре раза, а продолжительность жизни увеличилось вдвое”.

Спинальная мышечная атрофия вызвана генетической мутацией, которая приводит к уменьшению двигательных нейронов (нервные клетки, которые помогают контролировать движения тела) спинного мозга. При повреждении данных нейронов человек не способен контролировать свои движения.

Авторы исследования обнаружили, что при подавлении активности фермента  JNK3 у мышей наблюдается предотвращение разрушения двигательных нейронов, что очень важно для предотвращения прогрессирования заболевания.

В настоящее время авторы исследования планируют испытать фармакологические препараты, ингибирующие фермент JNK3, на мышах. Кроме этого, ученые решили запатентовать свою идею на использование ингибитора JNK3 в лечении спинальной мышечной атрофии.

Авторы другого исследования заявляют, что яблоки и зеленые помидоры помогают замедлить старческую атрофию мышц.

 

---

Подробнее в научной статье:

Genabai N. K. et al. Genetic inhibition of JNK3 ameliorates spinal muscular atrophy //Human molecular genetics. – 2015. – Т. 24. – №. 24. – С. 6986-7004.