По данным исследователей из Детской национальной больницы (Children’s National Hospital), первое глобальное исследование фазы II препарата Восоритид показало среднюю скорость роста на 1,8 см в год у детей с гипохондроплазией, генетической причиной низкого роста у детей.
«Это первый препарат, который был разработан специально для лечения гипохондроплазии», — комментарует Эндрю Даубер (Andrew Dauber), руководитель отделения эндокринологии в Детском национальном университете (Endocrinology at Children’s National). «Эти результаты помогут в будущих исследованиях восоритида для лечения нарушений роста».
Это клиническое исследование является первым в своем роде по лечению детей с генетически низким ростом без ахондроплазии. По данным исследования, опубликованного в eClinicalMedicine, удельная высота SDS при гипохондроплазии увеличилась на 0,38 SD.
Авторы обследовали 24 детей с гипохондроплазией. Половина из них были девочки, и 22 из 24 имели вариант p.Asn540Lys в гене рецептора 3 фактора роста фибробластов (FGFR3). Средний возраст составил 5,86 года, а базовый рост находился в пределах от -4,78 до -2,27 стандартного отклонения. Исследование состояло из 6-месячного периода наблюдения для установления исходной годовой скорости роста, за которым следовал 12-месячный период лечения, в течение которого возоритид вводился ежедневно посредством подкожной инъекции в дозе 15 мкг/кг/день.
Исследователи обнаружили, что абсолютная годовая скорость роста увеличилась со среднего значения 5,12 +/- 1,36 см/год в течение периода наблюдения до 6,93 +/- 0,93 см/год в течение периода лечения, при средней разнице в 1,81 см/год для детей с это условие. В ходе исследования ученые также отметили, что не было зарегистрировано серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением, и никто не прекращал терапию.
Другими состояниями, связанными с ростом, включенными в это исследование фазы II, были синдром Нунан, нейрофиброматоз типа 1, синдром Костелло, мутации NPR2 и мутации агрекана. Эта научная статья содержит только информацию, касающуюся гипохондроплазии. Полные данные по всем состояниям, изученным в ходе исследования, будут доступны позднее.
«Пациенты приезжали со всего мира, чтобы принять участие в нашем исследовании», — заключает доктор Даубер. «Мы очень рады видеть, насколько хорошо переносился препарат и как некоторые пациенты добились превосходных результатов».
Литература:
Andrew Dauber et al, Vosoritide treatment for children with hypochondroplasia: a phase 2 trial, eClinicalMedicine (2024). DOI: 10.1016/j.eclinm.2024.102591
Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики АО «СЗЦДМ» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider, а также автор статей
E-mail для связи – [email protected];
