Доклиническое исследование, проведенное учеными из Каролинского института (Karolinska Institutet), дает надежду на лечение тяжелых нейродегенеративных заболеваний с помощью существующего лекарственного средства. Учёные заявляют, что препарат, применяемый при лечении проказы клофазимин может быть эффективен при лечении болезни Хантингтона.
Исследовательская группа изучила, могут ли существующие лекарственные средства снизить токсичность так называемых белков PolyQ. Эти белки обнаруживаются у пациентов с некоторыми наследственными нейродегенеративными заболеваниями, включая болезнь Хантингтона, от которой не существует лечения.
Проанализировав сотни лекарственных средств, ученые обнаружили, что препарат от проказы клофазимин снижает токсичность белков PolyQ и восстанавливает функцию митохондрий у рыбок данио и червей. Это открытие подтверждает предыдущую гипотезу о том, что заболевания с PolyQ связаны с дисфункцией митохондрий, органелл, отвечающих за выработку энергии внутри клеток. Результаты исследования опубликованы в научном журнале eBioMedicine.
«Наша работа не только предполагает интерес к конкретному препарату для лечения нейродегенеративных заболеваний с PolyQ, но и помогает нам лучше понять, что вызывает эти заболевания».
«Можно найти новое применение старым лекарственным средствам, что сокращает время, необходимое для поиска новых методов лечения», — комментирует автор исследования Оскар Фернандес-Капетильо (Oscar Fernandez-Capetillo), профессор и руководитель исследовательской группы на кафедре медицинской биохимии и биофизики Каролинского института.
Проблема в том, что клофазимин не очень эффективно проникает в нервную систему. Ученые сейчас пытаются найти решение этой проблемы, проверяя эффективность клофазимина на моделях нейродегенеративных заболеваний у млекопитающих.
«Мы надеемся, что наше открытие может быть использовано в новом препарате, но еще имеются некоторые препятствия, которые необходимо преодолеть», — заключает Оскар Фернандес-Капетильо.
Исследователи также проводят аналогичные проверки при других возрастных патологиях, таких как рак и другие нейродегенеративные расстройства.
Литература:
Xuexin Li et al, The anti-leprosy drug clofazimine reduces polyQ toxicity through activation of PPARγ, eBioMedicine (2024). DOI: 10.1016/j.ebiom.2024.105124
Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики АО «СЗЦДМ» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider, а также автор статей
E-mail для связи – [email protected];
