Учёные из Детской больницы Филадельфии (Children’s Hospital of Philadelphia, CHOP)провели ретроспективный анализ 25 пациентов с моногенным воспалительным заболеванием кишечника (ВЗК), перенёсших аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) в период с 2012 по 2022 год. Исследование опубликовано в журнале «Clinical Gastroenterology and Hepatology».
Моногенное ВЗК — редкая форма болезни, вызванная дефектом одного гена. Оно чаще встречается у детей с очень ранним началом заболевания (VEO-IBD) и плохо поддаётся стандартной терапии. Для оценки эффективности ТГСК команда объединила усилия с Программой по интегрированной иммунодефицитности и клеточной терапии (Program for Integrated Immunodeficiency and Cellular Therapy) при CHOP.
Результаты исследования
-
Эффективность ТГСК:
-
92% пациентов достигли стойкой ремиссии без приёма лекарств.
-
60% детей, перенёсших илеостомию из-за тяжёлого течения ВЗК, успешно восстановили целостность кишечника.
-
-
Дополнительные улучшения:
-
Нормализация роста у всех пациентов.
-
Сокращение числа госпитализаций и тяжёлых инфекций на 75%.
-
100% выживаемость в течение периода наблюдения.
-
-
Предыдущее лечение:
-
До ТГСК 76% детей получали иммуносупрессивную терапию, а 20% перенесли операции на кишечнике.
-
Клинические перспективы
Алисса Баккарелла (Alyssa Baccarella), ведущий автор исследования и врач-гастроэнтеролог CHOP, подчеркнула:
«Чем младше пациент, тем выше шанс найти моногенную причину ВЗК. Генетическое тестирование позволяет персонализировать лечение, а ТГСК — спасти жизни».
Джудит Келсен (Judith R. Kelsen), руководитель Клиники VEO-IBD (VEO-IBD Clinic) и старший автор работы, добавила:
«ТГСК подходит не всем, но изучение таких случаев поможет разработать новые методы терапии для всех пациентов с ВЗК».
Заключение
Исследование подтвердило, что ТГСК — эффективный и потенциально излечивающий метод для детей с моногенным ВЗК. Успех обеспечивается мультидисциплинарным подходом(гастроэнтерологи, иммунологи, трансплантологи) и генетической диагностикой.
Литература:
Alyssa Baccarella et al, Outcomes of Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplant in Monogenic Inflammatory Bowel Disease, Clinical Gastroenterology and Hepatology (2025). DOI: 10.1016/j.cgh.2025.03.018
Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики АО «СЗМЦ» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider, а также автор статей
E-mail для связи – [email protected];
