В новом исследовании, опубликованном в журнале Science Advances, ученые из Детской больницы Бостона (Children’s Hospital Boston) утверждают, что первый в своем роде метод генной терапии успешно заменил мутировавший белок стереоцилин во внутреннем ухе и обратил вспять тяжелую потерю слуха у мышей – иногда до нормального уровня слуха.
Ген STRC и потеря слуха
Потеря слуха связана с мутациями по крайней мере в 100 различных генах, но до 16% генетической потери слуха можно связать только с одним геном, STRC, второй по распространенности генетической причиной.
Материалы и методы исследования
Исследователи протестировали ген STRC в человеческих клетках внутреннего уха в чашке Петри, полученным от пациентов с потерей слуха.
Сенсорные волосковые клетки внутреннего уха контактируют с текториальной мембраной уха, которая вибрирует в ответ на звук, а затем эти колебания преобразуются в сигналы, посылаемые в мозг. Белок стереоцилин действует как каркас, помогая микроворсинкам волосковых клеток встать вместе в организованный пучок, так что их кончики могут касаться мембраны.
Прогресс генной терапии может обратить вспять распространенную генетическую причину потери слуха
Если стереоцилин мутирует, волосковые клетки не стимулируются должным образом. Но что важно, волосковые клетки по-прежнему остаются функциональными, поэтому они восприимчивы к генной терапии. Ученые предполагают, что результаты исследования помогут в открытии широких возможностей для лечения тугоухости у младенцев и взрослых.
Авторы другого исследования утверждают, что генная терапия поможет в лечении синдрома Гурлера.
