Американские исследователи из Стэнфордского университета (Stanford University) разработали новый способ подготовки пациентов к пересадке стволовых клеток без применения химиотерапии и радиации. Метод основан на антителе, которое избирательно воздействует на кроветворные стволовые клетки, устраняя необходимость токсичных процедур.
Результаты опубликованы в журнале «Nature Medicine». Новый подход открывает путь к безопасным трансплантациям для пациентов, ранее считавшихся слишком хрупкими для подобных операций.
Новый подход для пациентов с редким заболеванием
Работа была направлена на пациентов с анемией Фанкони — редким генетическим заболеванием, при котором стандартная трансплантация сопряжена с высоким риском осложнений. Использование антитела к CD117 (брикулимаб) позволило отказаться от облучения и генотоксической химиотерапии (бусульфан), сохранив эффективность.
По словам соавтора исследования, Аньешки Чехович,
«Мы смогли лечить крайне уязвимых пациентов щадящим методом, исключив радиацию и генотоксическую химиотерапию — и при этом добились отличных результатов».
Результаты клинических испытаний
В пилотном исследовании трое детей с анемией Фанкони получили однократную инфузию антитела за 12 дней до трансплантации. Донорские клетки от родителей были обогащены CD34+ и очищены от α/β-Т-клеток, чтобы снизить риск реакции «трансплантат против хозяина».
Через две недели донорские клетки прижились, а уже через месяц костный мозг почти полностью состоял из донорских клеток. Спустя два года все дети демонстрируют стабильное почти 100% донорское кроветворение.
«Мы были поражены эффективностью — в итоге достигли почти полного донорского кроветворения, хотя изначально рассчитывали на гораздо меньшие показатели», — отмечает Чехович.
Расширение возможностей трансплантации
Метод снижает токсичность подготовки и позволяет безопасно использовать частично совместимых (гаплоидентичных) доноров, что значительно расширяет круг пациентов, которым можно провести трансплантацию.
«Мы делаем пересадку доступной практически для каждого, кто в ней нуждается», — говорит профессор Раджни Агарвал.
История пациента: Райдер Бейкер
Первым ребёнком, прошедшим экспериментальное лечение, стал 11-летний Райдер Бейкер из Техаса. Сегодня он активен, учится, играет в спорт и больше не страдает от постоянной усталости и инфекций, сопровождавших болезнь.
Новые горизонты
Исследователи продолжают клинические испытания на детях с анемией Фанкони и планируют изучить возможность применения антител у пациентов с другими редкими заболеваниями костного мозга, включая анемию Даймонда–Блэкфана. Кроме того, рассматривается использование подхода у пожилых онкопациентов, которым противопоказаны традиционные режимы кондиционирования.
💡 Читайте также: Учёные обнаружили скрытые повреждения мозга, вызванные распространённым пестицидом— исследование Колумбийского университета (Columbia University), опубликованное в журнале «JAMA Neurology», показало, что пренатальное воздействие хлорпирифоса вызывает долговременные изменения в структуре мозга и нарушает двигательную координацию у детей.
Источник
- Rajni Agarwal, Alice Bertaina, Charmaine Soco, Janel R. Long-Boyle, Gopin Saini, Nivedita Kunte, Lyndsie Hiroshima, Yan Y. Chan, Hana Willner, Mark R. Krampf, Rofida Nofal, Giulia Barbarito, Sushmita Sen, Maite Van Hentenryck, Emily Walck, Amelia Scheck, Rhonda J. Perriman, Alisha Bouge, Elena Istomina, Hena Naz Din, Edna F. Klinger, Jerry C. Cheng, Marcin W. Wlodarski, Jaap J. Boelens, Judith A. Shizuru, Wendy W. Pang, Kenneth Weinberg, Robertson Parkman, Maria Grazia Roncarolo, Matthew Porteus, Agnieszka Czechowicz. Irradiation- and busulfan-free stem cell transplantation in Fanconi anemia using an anti-CD117 antibody: a phase 1b trial. Nature Medicine, 2025; 31 (9): 3183 DOI: 10.1038/s41591-025-03817-1
Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики ООО «ВеронаМед» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider, а также автор статей.
E-mail для связи – xuslan@yandex.ru;
