Инженеры из Университета Флориды (University of Florida) разработали новую версию технологии CRISPR, которая может сделать генетические методы диагностики и лечения более точными, безопасными и доступными. Работа опубликована в журнале Nature Biotechnology.
Главное отличие новой системы заключается в том, что для наведения фермента CRISPR на цель исследователи использовали ДНК, а не РНК, как это делалось ранее. Авторы считают, что это может изменить сам подход к редактированию генетической информации.
Почему это важно
Внутри клеток хранится ДНК — своеобразная «инструкция» организма. Но для выполнения повседневных задач клетки используют не саму ДНК, а ее рабочие копии — рибонуклеиновую кислоту (РНК). Именно по этим копиям синтезируются белки и регулируются клеточные процессы.
По словам Пиюша Джайна (Piyush Jain), существующие системы CRISPR, работающие с РНК, используют РНК-направляющие молекулы. Хотя они эффективны, такие системы могут случайно взаимодействовать с неправильными мишенями, вызывая нежелательные эффекты. Кроме того, РНК менее стабильна и дороже в производстве.
Новая технология использует ДНК-направляющие молекулы. ДНК более устойчива к разрушению и проще в производстве, что позволяет точнее находить нужные молекулы РНК внутри клетки.
Возможности для медицины
Авторы подчеркивают, что технология позволяет воздействовать на «рабочие копии» генетических инструкций без немедленного изменения самой ДНК. Это особенно важно с точки зрения безопасности: потенциально можно временно подавлять патологические сигналы в клетках, не внося необратимых изменений в геном.
Исследователи также сообщили, что новая система значительно уменьшила количество нежелательных воздействий на посторонние молекулы по сравнению с существующими подходами. В некоторых случаях точность выросла на порядки.
Дополнительным преимуществом может стать снижение стоимости технологий CRISPR. По словам авторов, ДНК-направляющие дешевле и проще в массовом производстве, чем РНК.
Диагностика вирусов и трансплантация органов
В исследовании сообщается, что новая система показала высокую эффективность в диагностике вирусных инфекций. Авторы утверждают, что технология позволяла выявлять вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) на ранних стадиях и обнаруживать вирус гепатита C со 100% точностью в рамках проведенных экспериментов.
Сейчас команда также изучает возможность применения подобных технологий при трансплантации органов. Предполагается, что инструменты редактирования могут использоваться для восстановления донорских органов вне организма до пересадки пациенту.
О перспективах генетических технологий также можно прочитать в материале «CRISPR помог восстановить зрение у пациентов с наследственной слепотой».
Когда технология может появиться в клиниках
Пока система находится на раннем этапе разработки. По оценке Пиюша Джайна (Piyush Jain), первые узкоспециализированные применения могут появиться в течение нескольких лет — прежде всего там, где клетки или ткани обрабатываются вне организма.
Для широкого клинического использования потребуются дополнительные исследования и регуляторное одобрение.
Литература
Orosco C., Huang B., Rananaware S., et al. DNA-guided CRISPR–Cas12 for cellular RNA targeting // Nature Biotechnology. 2026. DOI:10.1038/s41587-026-03129-w.