Группа под руководством Джонатана Купера, научного сотрудника в области педиатрии, генетики и неврологии, опубликовала результаты исследования в журнале Science Translational Medicine.
Работа Купера началась после того, как родители детей с болезнью Баттена попросили его выяснить, почему их дети сталкиваются с изнурительными проблемами с пищеварением.
Болезнь Баттена, также известная как нейрональный цероидный липофусциноз, является редким и смертельным генетическим заболеванием, которое приводит к нейродегенерации в головном и спинном мозге.
Купер и его команда изучили нервную систему кишечника у мышей, моделирующих болезнь Баттена. Они обнаружили, что генная терапия уменьшает симптомы и продлевает жизнь животных.
В ходе исследования ученые выяснили, что нервные клетки кишечника также подвергаются дегенерации, как и нервные клетки мозга. Это открытие может привести к разработке новых методов лечения болезни Баттена.
Результаты исследования могут быть полезны не только для болезни Баттена, но и для других нейродегенеративных заболеваний, которые сопровождаются проблемами с желудочно-кишечным трактом.
Купер подчеркнул, что повреждение кишечной нервной системы может серьезно ухудшить функцию кишечника, вызывая рвоту, вздутие живота, запор, боль в животе, недоедание и воспаление кишечника.
В будущем ученые планируют провести одновременную генную терапию мозга и кишечника, чтобы достичь оптимальных результатов.
Литература:
Ewa Ziółkowska et al, Gene therapy ameliorates bowel dysmotility, enteric neuron degeneration and extends survival in lysosomal storage disorder mouse models, Science Translational Medicine (2025). DOI: 10.1126/scitranslmed.adj1445
Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики АО «СЗМЦ» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider, а также автор статей
E-mail для связи – [email protected];
