Учёные, финансируемые Национальным обществом рассеянного склероза (National Multiple Sclerosis Society), сделали важный шаг к тому, чтобы восстановить повреждённые нервы у пациентов с рассеянным склерозом (РС).
В исследовании, опубликованном в журнале Scientific Reports, описаны два новых соединения — K102 и K110, которые стимулируют ремиелинизацию, то есть восстановление миелиновой оболочки, защищающей нервные волокна.
⚗️ От лаборатории к возможной терапии
Исследование возглавили профессор Сима Тивари-Вудрафф (Seema Tiwari-Woodruff) из Школы медицины Университета Калифорнии в Риверсайде (University of California, Riverside School of Medicine)
и профессор химии Джон Каценелленбоген (John Katzenellenbogen) из Университета Иллинойса в Урбана-Шампейн (University of Illinois Urbana-Champaign).
«Это более десяти лет совместной работы, — отмечает Тивари-Вудрафф. — За последние четыре года мы сосредоточились на поиске и оптимизации новых молекул, которые могли бы лечить РС и другие нейродегенеративные заболевания, связанные с демиелинизацией».
Эта работа уже перешла в стадию прикладной разработки. Права на соединения лицензированы биотехнологической компанией Cadenza Bio, которая готовит препараты к доклиническим испытаниям.
🧬 Как появились K102 и K110
Ранее исследователи работали с соединением индазолхлорид, которое улучшало восстановление миелина у мышей с моделью РС, но не подходило для клинического применения.
Команда синтезировала более 60 аналогов и выявила два наиболее перспективных кандидата — K102 и K110.
- K102 стал лидирующим: он ускорял ремиелинизацию и регулировал активность иммунной системы, что критически важно для терапии РС.
- Препарат также успешно воздействовал на олигодендроциты, выращенные из человеческих индуцированных стволовых клеток, — это указывает на потенциальную эффективность у людей.
«K110 также демонстрирует хорошие результаты, но, вероятно, больше подходит для других заболеваний, таких как травма спинного мозга или черепно-мозговая травма», — добавляет Тивари-Вудрафф.
💡 Значение для пациентов
При РС организм атакует собственные миелиновые оболочки, что нарушает проведение нервных импульсов и вызывает хроническое повреждение нейронов.
Если препараты вроде K102 смогут восстановить миелин, это улучшит передачу сигналов и, возможно, замедлит развитие инвалидности.
«Это огромный прорыв — перейти от замедления разрушения аксонов к их реальному восстановлению», — говорит Элейн Хэмм, операционный директор Cadenza Bio.
🔬 От академии к биотехнологиям
Разработка стала возможной благодаря программе Fast Forward Национального общества РС, которая ускоряет коммерциализацию перспективных академических проектов.
Патенты на соединения совместно принадлежат UCR и UIUC, а эксклюзивная лицензия передана Cadenza Bio.
«Этот проект — отличный пример того, как долгосрочные научные коллаборации могут вылиться в реальные медицинские решения», — отметил Каценелленбоген.
📊 Ключевые факты
- 🧠 Два новых соединения — K102 и K110 — восстанавливают миелин в моделях РС.
- ⚗️ K102 также регулирует иммунный ответ и защищает нейроны.
- 💊 Препараты лицензированы Cadenza Bio и готовятся к первым клиническим испытаниям.
- 🔬 Исследование поддержано Национальным обществом РС и Национальными институтами здравоохранения США (NIH).
- Micah Feri, Sung Hoon Kim, Flavio D. Cardenas, Alyssa M. Anderson, Brandon T. Poole, Devang Deshpande, Shane Desfor, Kelley C. Atkinson, Stephanie R. Peterson, Kendall W. Nettles, Jerome C. Nwachukwu, Moyinoluwa T. Ajayi, Fernando Beltran, David E. Martin, Julio Tapia, Carol D. Curtis, Martin I. Garcia-Castro, Benita S. Katzenellenbogen, John A. Katzenellenbogen, Seema K. Tiwari-Woodruff. Chloroindazole based estrogen receptor β ligands with favorable pharmacokinetics promote functional remyelination and visual recovery. Scientific Reports, 2025; 15 (1) DOI: 10.1038/s41598-025-20254-9
Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики ООО «ВеронаМед» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider, а также автор статей.
E-mail для связи – xuslan@yandex.ru;
