В новом исследовании, опубликованном в журнале Neurology Genetics, ученые из Медицинского центра Джорджтаунского университета (Georgetown University Medical Center) обнаружили, что новый препарат поможет улучшить функцию гематоэнцефалического барьера у пациентов с болезнью Паркинсона.
Материалы и методы исследования
Болезнь Паркинсона связана с митохондриальной недостаточностью, которая может быть вызвана токсинами окружающей среды или накоплением токсичного белка. Стенки кровеносных сосудов гематоэнцефалического барьера повреждаются у некоторых пациентов с болезнью Паркинсона. Гематоэнцефалический барьер у пациентов с болезнью Паркинсона не освобождает головной мозг от токсинов и препятствует проникновению таких питательных веществ, как глюкоза. Возможно, что еще более опасно, нарушение гематоэнцефалического барьера позволяет воспалительным клеткам и молекулам из организма проникать и повреждать мозг.
Материалы и методы исследования
В исследовании было проведено секвенирование полного генома спинномозговой жидкости нового поколения у 75 пациентов с болезнью Паркинсона до и после лечения лекарственным препаратом от лейкемии нилотинибом или плацебо. Это исследование длилось 27 месяцев. Первоначальное исследование было двойным слепым, и пациенты были рандомизированы либо на прием 150 или 300 мг нилотиниба, либо плацебо в течение 12 месяцев. Пациенты страдали болезнью Паркинсона в тяжелой форме.
Результаты научной работы
Через 27 месяцев было установлено, что нилотиниб оказался безопасным, и у пациентов наблюдалось дозозависимое увеличение дофамина, химического вещества, теряемого в результате разрушения нейронов. В текущем исследовании изучалась спинномозговая жидкость пациентов с помощью эпигеномики, которая представляет собой систематический анализ глобального состояния экспрессии генов в корреляции с продолжающимися клиническими исходами.
Оказалось, что нилотиниб останавливал моторное и немоторное снижение у пациентов, принимавших более высокую дозу в 300 мг.
Результаты исследования показывают, что нилотиниб инактивировал белок DDR1, который разрушает способность гематоэнцефалического барьера функционировать должным образом. Когда DDR1 был ингибирован, нормальный транспорт молекул в мозговой фильтр и из него возобновился, а воспаление снизилось до такой степени, что дофамин, нейромедиатор, истощенный в процессе болезни, снова вырабатывался.
Нилотиниб не только задействует систему утилизации отходов в головном мозге, устраняя токсичные белки, но и восстанавливает гематоэнцефалический барьер, позволяя токсичным отходам выходить из мозга и проникать питательным веществам.
Авторы другого исследования утверждают, что транскраниальная стимуляция помогает в лечении болезни Паркинсона.
