Исследователи приступили к новаторскому клиническому испытанию, включающему введение регенеративных клеток в мозг для лечения эпилептических припадков. Эта экспериментальная терапия, названная NRTX-1001, поможет пациентам с лекарственно-устойчивой височной эпилепсией. Вводимые клетки, полученные из стволовых клеток человека, направлены на восстановление мозга и купирование приступов. Ранние результаты показывают более чем 90% снижение частоты приступов у первоначальных пациентов после лечения.
Актуальность исследования
По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний, эпилепсия является четвертым по распространенности неврологическим расстройством после мигрени, инсульта и болезни Альцгеймера. По оценкам, миллионы людей страдают эпилепсией, и примерно треть из них не реагируют на противосудорожные препараты.
Традиционные методы лечения припадков включают удаление или лазерное сжигание областей мозга, в которых появляются очаги, или имплантацию электродов глубокого мозга для модуляции судорожной активности.
Данная новая экспериментальная регенеративная терапия потенциально может воздействовать на несколько областей мозга без удаления тканей, предлагая новую надежду пациентам с лекарственно-устойчивой эпилепсией.
Новизна исследования
В рамках национального клинического испытания междисциплинарная команда ученых UC San Diego Health провела третью в истории экспериментальную процедуру регенеративной терапии клеток головного мозга. Во время операции Шарона Бен-Хаим (Sharona Ben-Haim), профессор неврологической хирургии в Медицинской школе Калифорнийского университета в Сан-Диего (University of California San Diego School of Medicine) и заведующий хирургическим отделением эпилепсии в Калифорнийском университете в Сан-Диего, сделала несколько инъекций клеток мозга в намеченные точки мозга.
Клетки, называемые интернейронами, происходят из стволовых клеток человека. В случае успеха первая в мире экспериментальная регенеративная терапия клетками человека, NRTX-1001, поможет в лечении височной эпилепсии.
Вращая мозг в трехмерном цифровом виде на экране, чтобы проверить ее работу, профессор Бен-Хаим объясняет: «Эта экспериментальная терапия дает нам возможность по существу восстановить баланс в мозге, чтобы иметь возможность успокаивать и в идеале останавливать приступы, сохраняя при этом нормальное функционирование этой области мозга. В настоящее время у нас нет лечения, которое позволило бы нам это сделать, так что это действительно интересно».
Клиническое испытание направлено на набор 40 участников для изучения результатов имплантации стволовых клеток, которые производят гамма-аминомасляную кислоту (ГАМК) — нейротрансмиттер, который блокирует сверхактивные импульсы между нервными клетками в мозг.
«При лекарственно-устойчивой височной эпилепсии некоторые из нормальных клеток мозга в височной доле были повреждены или мертвы», — объясняет Джерри Ши (Jerry Shih), профессор нейробиологии в Медицинской школе Калифорнийского университета.
«Эта экспериментальная клеточная терапия имплантирует здоровые клетки человеческого мозга в поврежденную височную долю в надежде, что эти новые клетки начнут устанавливать связи в мозгу пациента, чтобы в конечном итоге сделать височную долю более здоровой».
«Это первое клиническое испытание на людях представляет собой сдвиг парадигмы в том, как мы лечим этот болезненный процесс, переходя от процедур, которые разрушают поврежденные ткани, к процедурам, которые восстанавливают поврежденные ткани», — заключает Ши. «Мы надеемся, что эта процедура имеет такой высокий уровень успеха и хорошую переносимость, что станет стандартом лечения всех резистентных к лекарствам фокальных эпилепсий».
Пациенты, участвующие в испытании, будут регулярно наблюдаться в течение двух лет после процедуры для изучения эффектов имплантированных стволовых клеток. Ранее опубликованные предварительные данные демонстрируют снижение частоты приступов более чем на 90% у первого и второго пациентов через год и семь месяцев после лечения соответственно.
