“Суперклетки” помогли в лечении хронической гранулематозной болезни

В статье Children’s National рассказано о мальчике, которому удалось излечиться от тяжелого генетического заболевания при помощи иммунотерапии.

Актуальность проблемы

Когда иммунная система человека ослаблена генетическим заболеванием, трансплантация костного мозга может быть мощным терапевтическим инструментом, но с серьезным недостатком: в течение первых нескольких месяцев защита реципиента от вирусов сильно ослаблена. Малейшая инфекция может привести к госпитализации. Все еще экспериментальный тип лечения, известный как Т-клеточная терапия, помогает в этот уязвимый период, в течение которого организм восстанавливает свои естественные защитные силы. После двух десятилетий клинических испытаний Т-клеточная терапия была усовершенствована и используется для лечения все большего числа пациентов, многие из которых являются детьми.

История Йохана

Один из них — мальчик по имени Йохан. Сегодня он — веселый, улыбчивый малыш с густой копной светло-каштановых волос, который никогда не устает, играя с щенком Генри. Первый сюрприз в семье пришел с результатами теста на беременность: Йохан не был запланирован. 

“Это был огромный шок. Я была сильно взволнована», — говорит его мать, 39-летняя Марен Чаморро (Maren Chamorro).

Марен Чаморро с детства знала, что несет в себе ген, который может быть смертельным в первые 10 лет жизни ребенка, — хроническая гранулематозная болезнь (ХГБ).

Ее брат умер от ХГБ в возрасте 7 лет. Неумолимые законы генетики означали, что у Марен был один шанс из четырех передать этот ген своему ребенку. Старший брат Йохана Томас пожертвовал костный мозг, используемый в терапии, которая вылечила Йохана. Для своих первых детей Марен Чаморро и ее муж Рикардо выбрали экстракорпоральное оплодотворение, позволяющее генетически протестировать эмбрионы перед имплантацией. Их близнецы Томас и Джоанна родились — оба без болезней 7,5 лет назад. Но в случае Йохана послеродовой генетический тест подтвердил ХГБ.

Посовещавшись с экспертами детской Национальной больницы в Вашингтоне (Children’s National Hospital in Washington), супруги приняли одно из самых важных решений в своей жизни: Йохан получит трансплантацию костного мозга — рискованную процедуру, но дающую ему шанс на выздоровление. 

“Очевидно, тот факт, что Марен потеряла брата в раннем возрасте из-за болезни, сыграл большую роль”, — признался Рикардо.

Костный мозг, губчатая ткань внутри костей, служит организму «фабрикой» для производства клеток крови — как красных, так и белых.

Томас, которому сейчас 7,5 лет, пожертвовал свои «суперклетки» — или Т-клетки — своему младшему брату. Лейкоциты Йохана были неспособны бороться с бактериями и грибковыми инфекциями. Простая бактериальная инфекция, не вызывающая особого беспокойства у здорового ребенка, может выйти из-под контроля в его юном теле. К счастью, брат Йохана Томас, которому в то время было 6 лет, был идеальным донором костного мозга. В апреле 2018 года врачи впервые «очистили» костный мозг Йохана с помощью химиотерапии. Затем врачи взяли небольшое количество костного мозга из бедренных костей Томаса, используя длинную тонкую иглу. Из этого образца врачи извлекли «суперклетки» (как их называет Томас) в стволовые клетки, которые они снова ввели в вены Йохана. Эти клетки в конце концов осядут в его костном мозге и начнут производить нормальные белые кровяные клетки. Вторым этапом стала профилактическая клеточная терапия в рамках экспериментальной программы под руководством иммунолога Майкла Келлера (Michael Keller) из детской Национальной больницы (Children’s National Hospital).

Та часть иммунной системы, которая защищает от бактерий, может быть восстановлена всего за несколько недель, но для вирусов естественный процесс занимает не менее 3 месяцев. Майкл Келлер использовал инкубатор для выращивания белых кровяных телец, которые должны были быть имплантированы Йохану, быстро повышая его иммунную систему. Из крови Томаса врачи извлекли специализированные белые кровяные клетки-Т-клетки, которые уже столкнулись с 6 вирусами. Келлер выращивал их в течение 10 дней в инкубаторе, создавая армию из сотен миллионов этих специализированных Т-клеток. Результат: “пушистое” белое вещество, содержащееся в маленьком стеклянном флаконе. Затем эти Т-клетки были введены в вены Йохана, что сразу же обеспечило защиту от 6 вирусов.

“У него иммунитет брата”, — объясняет Келлер.

Мать Йохана подтвердила это: Томас и Йохан простужаются, у них появляются те же симптомы, и почти в то же время.

“Я думаю, что это довольно круто-иметь иммунитет от своего старшего брата”, — говорит Марен Чаморро (Maren Chamorro).

Этот терапевтический метод — стимулирование иммунной системы организма с помощью клеток донора или собственных генетически модифицированных клеток — известен как иммунотерапия. Его основное применение до сих пор было направлено против рака, но Келлер надеется, что вскоре он станет доступным против вирусов для пациентов, таких как Йохан, которые страдают от супрессии иммунной системы. Главными препятствиями иммунотерапии являются сложность процесса и затраты, которые могут достигать многих тысяч долларов. Эти факторы в настоящее время ограничивают процедуру примерно 30 медицинскими центрами в Соединенных Штатах.

Для Йохана спустя полтора года после пересадки костного мозга все указывает на полный успех.

“Приятно видеть, как он что-то делает, и особенно играет на улице в грязи”, — говорит улыбаясь мать Йохана.

Авторы другого исследования утверждают, что прививка против гриппа поможет пациентам с ВИЧ укрепить свой иммунитет.

Приглашаем подписаться на наш канал в Яндекс Дзен


 
Оцените статью
( Пока оценок нет )
Поделиться с друзьями