Согласно новым исследованиям медицинского центра Седарс-Синай (Cedars-Sinai Medical Center), люди, у которых болезнь Паркинсона развивается до 50 лет, могут родиться с нарушенными клетками мозга без клиники болезни на протяжении нескольких десятилетий. Результаты исследования опубликованы в научном журнале Nature Medicine.
Актуальность проблемы
Болезнь Паркинсона возникает, когда нейроны мозга, вырабатывающие дофамин, повреждаются или погибают. Симптомы, которые ухудшаются с течением времени, включают в себя медлительность, тремор и потерю равновесия. В большинстве случаев точная причина нейронной недостаточности не ясна, и нет никакого известного лечения болезни Паркинсона. По крайней мере, у 500 000 человек в США каждый год диагностируется болезнь Паркинсона, и заболеваемость растет. Хотя большинству пациентов на момент постановки диагноза 60 или более лет, около 10% находятся в возрасте от 21 до 50 лет.
Материалы и методы обследования
В новом исследовании ученые сфокусировали свое внимание на молодых пациентах. Для проведения исследования ученые создали особые стволовые клетки , известные как индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (ИПСК), из клеток пациентов с болезнью Паркинсона, возникшей у молодых пациентов. Ученые использовали ИПСК для получения дофаминовых нейронов, а затем культивировали их в чашке Петри и проанализировали функции нейронов. Исследователи также использовали модель iPSC для тестирования ряда лекарственных препаратов, которые могли бы обратить вспять наблюдаемые нарушения.
Результаты научной работы
Исследование указывает на препарат, который потенциально может помочь нивелировать риск болезни Паркинсона.
«Наша методика дала нам окно в прошлое, чтобы увидеть, насколько хорошо нейроны дофамина могли функционировать с самого начала жизни пациента», – комментирует автор исследования Мишель Тальяти.
Исследователи обнаружили 2 ключевые аномалии дофаминовых нейронов в чашке Петри:
- Накопление белка альфа-синуклеина, который встречается при большинстве форм болезни Паркинсона;
- Дисфункции лизосомы. Их неисправность может привести к накоплению альфа-синуклеина.
«То, что мы видим при использовании этой новой модели, – это самые первые признаки болезни Паркинсона», – объясняет Мишель Тальяти. «Похоже, что дофаминовые нейроны у этих людей могут продолжать неправильно обрабатывать альфа-синуклеин в течение 20 или 30 лет, вызывая появление симптомов болезни Паркинсона».
Ученые обнаружили, что лекарственный препарат PEP005, который уже одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (Food and Drug Administration) для лечения предраковых состояний кожи, снижал уровни альфа-синуклеина как в нейронах дофамина в чашке Петри, так и у лабораторных мышей.
Авторы другого исследования утверждают, что внеклеточные гликопротеины имеют решающее значение в развитии болезни Паркинсона.
Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики АО «СЗЦДМ» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider, а также автор статей
E-mail для связи – [email protected];
