Новый метод лечения людей с синдромом ломкой Х хромосомы

Ученые обнаружили, FMRP белка связывается с областью рибосомы – между двумя субъединицами рибосом, которые могут иметь решающее значение для правильного производства многих белков в мозге, ответственных за нормальную когнитивную функцию.

Ученые, изучающие наиболее распространенную форму наследственной умственной неполноценности – генетическое заболевание называется “синдром ломкой Х хромосомы” – раскрыли новые подробности о клеточных процессах.

Исследователи показывают, как ломкий X психический белок или FMRP, который в дефиците у людей с этим синдромом, влияет на белковые структуры клеток мозга и вызывает заболевание. 

«Точный механизм, который использует FMRP, не был известен»,- утверждает Simpson Joseph, профессор химии и биохимии в Калифорнийском университете в Сан-Диего. «Наше исследование показывает, что FMRP может связываться непосредственно с рибосомами и регулировать свою функцию».

С этой информацией медицинские исследователи могли бы идентифицировать потенциальные лекарства, которые направлены на области рибосомы, чтобы помочь восстановить нормальное производство белка у людей с синдромом ломкой X-хромосомы.

«Подобно FMRP, вполне возможно, существуют и другие белки в клетке, которые связываются непосредственно с рибосомой и регулируют экспрессию генов» – утверждает Joseph.

Подробнее в научной статье:

Chen, Eileen; Sharma, Manjuli R.; Shi, Xinying; Agrawal, Rajendra K.; Joseph, Simpson Fragile X Mental Retardation Protein Regulates Translation by Binding Directly to the Ribosome // Molecular Cell (2014)

©Medical Insider