Генная терапия дает надежду больным с муковисцидозом

Результаты нового исследования обеспечивают доказательством, что невирусная генная терапия является безопасной и может принести пользу для функции легких у пациентов с муковисцидозом. Результаты исследования опубликованы в научном журнале The Lancet Respiratory Medicine.

Исследование было проведено в двух центрах в Великобритании, в нем участвовали 136 больных муковисцидозом в возрасте старше 12 лет. Пациенты были разделены на две группы, одни получали ежемесячные дозы генной терапии, другие — плацебо. Испытание генной терапии, когда пациент вдыхает молекулы ДНК, находящиеся в жировых шариках (липосомы), обеспечивает правильную копию гена в клетках оболочки легких.

Муковисцидоз – это заболевание, при котором легкие производят слишком много густой слизи, делая дыхание затрудненным, при этом повышается риск инфекции. Заболевание вызвано мутацией одного гена, локализованного на хромосоме 7.

После 1 года лечения исследование показало, что повторные дозы генной терапии могут иметь значимое влияние на муковисцидоз и изменяют функцию легких. Тем не менее, исследователи предупреждают, что необходимо еще установить эффективное и правильное дозирование.

Исследователи намерены добиться изменений в лечении муковисцидоза и надеются, что генная терапия увеличит продолжительность жизни больных и улучшит их качество жизни.

Подробнее в научной статье:

Eric W F W Alton et al. Repeated nebulisation of non-viral CFTR gene therapy in patients with cystic fibrosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2b trial // The Lancet Respiratory Medicine

Хусаинов Руслан Халилович

Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики АО «СЗЦДМ» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider,  а также автор статей

E-mail для связи – [email protected];

ПроДокторов;

НаПоправку