У глухих мышей слух восстанавливается благодаря генной терапии

глухота, мыши, генная терапия — У глухих мышей слух восстанавливается благодаря генной терапии

В новом исследовании ученые успешно восстановили слух у мышей, которые имели генетическую форму глухоты. Результаты исследования опубликованы в научном журнале Science Translational Medicine. Новые данные могут проложить путь для генной терапии, которая будет использоваться для лечения людей, страдающих генетической формой глухоты.

По данным Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), 360 миллионов человек страдают потерей слуха, и более чем 70 различных генов вызывают глухоту.

Для исследования был выбран ген MC1, так как он является частой причиной генетической глухоты, что составляет 4-8% всех случаев. Ген кодирует белок, влияющий на слух, который помогает преобразовывать звук в электрические сигналы.

Были протестированы два типа мышей, у одних ген TMC1 был удален – эта модель для людей с мутацией TMC1, когда у детей происходит потеря слуха в очень молодом возрасте. Другим мышам осуществили определенную генную мутацию TMC1, известный также как глухота Бетховена, где глухота наступает постепенно в возрасте 10-15 лет.

Чтобы доставить здоровый ген, ученые создали адено-ассоциированный вирус 1 (AAV1) вместе с промоутером, который включает ген только в определенных сенсорных клетках внутреннего уха, известных как волосковые клетки.

Исследователи провели скрининг нескольких AAV1 серотипов и промоутеров и стремились найти эффективную комбинацию. Они обнаружили, что только одно сочетание успешно восстанавливает сенсорную трансдукцию, слуховые ответы ствола мозга и рефлексы акустического испуга у глухих мышей.

Результаты исследования впечатлили ученых. Авторы восстановили способность волосковых клеток реагировать на звук, что позволяет мышам, которые несут ген при глухоте Бетховена, услышать снова. Слух у мышей был протестирован, чтобы измерить их реакцию.

Профессор Джеффри Холт (Jeffrey Holt) объясняет: «Мыши с мутацией TMC1 будут просто сидеть, но с генной терапией побегут как нормальные мыши».

У мышей, которым был удален ген TMC1, также было улучшение, у некоторых мышей слух частично восстановился.

Эрнесто Бертарелли (Ernesto Bertarelli) говорит: «Эти данные отмечают, что в конечном итоге мы сможем помочь глухим людям».

Подробнее в научной статье:

Askew, Charles; Rochat, Cylia; Pan, Bifeng; Asai, Yukako; Ahmed, Hena et al. (2015) Tmc gene therapy restores auditory function in deaf mice // Science Translational Medicine -vol. 7 – (295) – p. 295ra108