В исследовании, опубликованном в журнала Neurotherapeutics, ученые обнаружили, что препарат AT2101, который применяется для лечения болезни Гоше, также улучшает двигательные функции и останавливает воспалительные процессы в головном мозге, снижая уровень белка альфа-синуклеина при Паркинсонизме.
Хотя точная причина болезни Паркинсона неизвестна, некоторые данные указывают на накопление альфа-синуклеина, общего фактора для всех людей с этой болезнью. Полагают, что белок уничтожает нейроны, производящие допамин в головном мозге, регулирующий ряд функций, в том числе движение и координацию. Дефицит допамина связан с болезнью Паркинсона.
Болезнь Гоше – это редкое генетическое расстройство, относящееся к лизосомным заболеваниям, которое развивается, когда тело не может производить достаточное количество фермента β-глюкоцериброзидазы. Исследователи из США наблюдали за тем, какие генетические факторы увеличивают риск развития болезни Паркинсона. Они определили, что существует некоторое сходство между болезнями Гоше и Паркинсона. Мутация гена, приводящего к снижению активности β-глюкоцериброзидазы в мозге, является генетическим фактором риска при болезни Паркинсона. Правда, большинство пациентов с этим недугом не имеют в своем организме мутации гена болезни Гоше.
«Соединение, ориентированное на болезнь Гоше, было протестировано на мышах с Паркинсонизмом и показало свою эффективность. Многообещающие результаты этого исследования позволяют предположить, что дальнейшее изучение этого соединения при болезни Паркинсона является оправданным», – сказал старший автор исследования, профессор Marie-Francoise Chesseletа (Мари-Франсуаза Чесселета) из Калифорнийского университета.
Ученые утверждают, что AT2101 был эффективен в лечении болезни Паркинсона у мышей, у которых отсутствовал мутантный вариант гена Гоше, предполагая, что соединение может иметь клинический эффект у пациентов с этим заболеванием.
В исследовании ученые использовали генетически модифицированных мышей, которые производили в большом количестве белок альфа-синуклеин, который со временем приводил к развитию симптомов схожих с болезнью Паркинсона. Исследователи обнаружили, что симптомы у мышей уменьшились после того, как они получали препарат AT2101 в течение четырех месяцев.
ПОДРОБНЕЕ В НАУЧНОЙ СТАТЬЕ:
Richter, Franziska; Fleming, Sheila M; Watson, Melanie; Lemesre, Vincent; Pellegrino, Lee et al. (2014) A GCase Chaperone Improves Motor Function in a Mouse Model of Synucleinopathy. // Neurotherapeutics : the journal of the American Society for Experimental NeuroTherapeutics
Врач кардиолог, терапевт, врач функциональной диагностики АО «СЗЦДМ» (г. Санкт-Петербург), редактор и автор статей
