Ученые разработали новое вещество для лечения лейкоза с наличием филадельфийской хромосомы

Ученые из Франкфуртского университета, совместно с российской фармацевтической компанией разработали новое активное вещество, которое эффективно борется с агрессивной формой лейкоза с положительной филадельфийской хромосомой. 

Результаты исследования были опубликованы в журнале Leukaemia.

Шансы у пациентов с положительной филадельфийской хромосоме лейкоза (Ph +) на исцеление значительно возросли за последние годы. Тем не менее, у многих пациентов часто развивается устойчивость к современным лекарствам. 

У пациентов с филадельфийской хромосомой часто развивается хронический миелолейкоз (ХМЛ Ph +) или острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ Ph +). Селективный ингибитор киназы действуют непосредственно на канцерогенную транслокацию BCR/ABL. Тем не менее, через некоторое время для многих пациентов лечение становится неэффективным – либо из-за мутации BCR/ABL или из-за других механизмов, которые пока неизвестны. В настоящее время существует только одна субстанция Ponatinib, которая способна преодолеть почти все клинические сопротивления. 

К сожалению, применение Ponatinib требует особой осторожности в использование из-за тяжёлых побочных эффектов, угрожающих жизни пациента.

Московская компания Fusion Pharma разработала инновационную киназу PF-114, против резистентного Ph + лейкоза, которая эффективна также как Ponatinib, но имеет минимальные побочные эффекты. 

«Наши результаты подтверждают эффективность и безопасность PF-114 в лечении резистентных к обычной терапии пациентов с Ph + лейкемией. Мы готовы провести первую клиническую фазу исследований, чтобы точно определить эффективность и безопасность PF-114 у больных с лейкемией. В 2015 году мы планируем начать I фазу международных исследований препарата на основе PF-114», – объясняет автор исследования, д-р Afsar Mian Ruthardt. 



ПОДРОБНЕЕ В НАУЧНОЙ СТАТЬЕ:

Mian A. A. et al. PF-114, a potent and selective inhibitor of native and mutated BCR/ABL is active against Philadelphia chromosome-positive (Ph+) leukemias harboring the T315I mutation //Leukemia. – 2015. – Т. 29. – №. 5. – С. 1104-1114.