Результаты предварительного исследования показывают, что лечение с помощью трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с рецидивирующим рассеянным склерозом (РС) привело к снижению инвалидности и улучшению качества их жизни. Результаты исследования были опубликованы в журнале JAMA.
Уже через 10 лет с момента постановки диагноза примерно половина больных с РС не могут продолжать работать. Несмотря на большие ежегодные затраты, составляющие приблизительно 47000$ на одного пациента, нынешние методы лечения РС не приводят к улучшению качества жизни больного и не снижают уровень инвалидности.
Рассеянный склероз развивается вследствие аутоиммунных расстройств в центральной нервной системе. Трансплантация аутологичных гемопоэтических клеток (ТАГК) после проведения иммуноаблятивной терапии (или немиелоаблятивной миелосупрессии) является относительно новой альтернативной терапевтической стратегией в лечении ряда аутоиммунных заболеваний, в том числе и РС. Целью трансплантации является восстановление дефектной лимфоидной популяции из клеток-предшественников, не несущих аутореактивных свойств, после иммуноабляции, приводящей к сокращению числа аутореактивных лимфоцитов. Трансплантация аутологичных (собственных) гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) применяется для воздействия на иммунные реакции, но в отличие от стандартных иммунодепрессантов, аутологичная трансплантация ГСК предназначена для восстановления, а не для подавления иммунной системы. Ричард К. Берт (Richard K. Burt) из Северо-Западного университета Фейнберг в Чикаго вместе с коллегами изучили влияние ТАГК на клинический исход болезни у больных с ремиттирующим РС (определяется как острые рецидивы с последующим частичным или полным восстановлением и стабильными клиническими проявлениями между рецидивами; n = 123) или на вторичное прогрессирование РС (определяется как постепенное прогрессирование инвалидизации с рецидивами; n = 28) у больных, получавших лечение в период с 2003 по 2014 гг..
В исследовании участвовали 145 пациентов с продолжительностью болезни не менее 2,5 года. По показателям инвалидизации (расширенная шкала инвалидности [EDSS] Score) было отмечено значительное улучшение у 41 пациента (50 процентов пациентов, прошедших тестирование в течение 2 лет) и у 23 пациентов (64 процента обследованных больных в течение 4 лет).
«Насколько нам известно, это первый доклад о снижении инвалидности по шкале EDSS после лечения рассеянного склероза», — пишут авторы.
Применение ТАГК улучшило физические способности, когнитивные функции и качество жизни. Также улучшились симптомы клинической картины заболевания, объем повреждений мозга, связанный с РС, которые отчетливо регистрировались на магнитно-резонансной томографии (МРТ). Четырехлетняя выживаемость без рецидивов составила 80 процентов, а выживаемость без прогрессирования 87 процентов.
«Отбор пациентов является важным фактором в определении исхода лечения, поскольку пациенты с вторично-прогрессирующим РС, с длительностью заболевания более чем 10 лет, имеют самые низкие показатели по шкале EDSS. Несомненно, окончательные выводы требуют рандомизированных исследований», — добавляют исследователи.
Стивен Л. Хаузер (Stephen L. Hauser) из Калифорнийского университета в Сан-Франциско утверждает, что исследование позволяет сделать несколько выводов, основанных на весомых доводах. Во-первых, аутологичная трансплантация стволовых клеток малоэффективна у больных с быстрым прогрессированием РС. Во-вторых, иммуносупрессивная терапия, включающая в себя ТАГК, эффективна при ремиттирующем течении РС, по крайней мере в течение нескольких лет наблюдений. В-третьих, механизм действия ТАГК при РС нуждается в уточнении. В-четвертых, важно помнить, что РС является хроническим заболеванием, как правило, возникающим у молодых людей и прогрессирующим на протяжении всей жизни.
ПОДРОБНЕЕ В НАУЧНЫХ СТАТЬЯХ:
- Burt R. K. et al. Association of nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation with neurological disability in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis //JAMA. – 2015. – Т. 313. – №. 3. – С. 275-284.
- Hauser S. L. Hematopoietic stem cell transplantation for MS: extraordinary evidence still needed //JAMA. – 2015. – Т. 313. – №. 3. – С. 251-252.
Врач кардиолог, терапевт, врач функциональной диагностики АО «СЗЦДМ» (г. Санкт-Петербург), редактор и автор статей
