В новом исследовании, которое опубликовано в научном журнале Cell Reports, говорится, что ученые успешно разработали древний вирус и использовали его для генной терапии сетчатки глаз, печени и мышечной ткани у мышей.
Генная терапия является относительно новым и экспериментальным подходом, при котором используют гены вместо лекарственных средств или операции, чтобы предотвратить и лечить заболевания.
Автор исследования Лук Ванденберг (Luk Vandenberghe), доцент Гарвардской медицинской школы, говорит: «Мы считаем, что наше исследование поможет понять сложные биологические структуры, такие как AAVs (аденоассоциированные вирусы). Мы надеемся разработать вирусы нового поколения для использования в качестве векторов в генной терапии».
Вирусы являются идеальным средством доставки генов. Они выживают, когда поставляют генетический материал внутрь клетки организмов. Затем они делают копии самих себя и размножаются. Аденоассоциированные вирусы (ААВ) – это небольшие вирусы, которые инфицируют людей, но не вызывают заболевание. Эта особенность делает их идеальными для генной терапии.
Разработчики генной терапии выбрали ААВ, который циркулирует в человеческой популяции. Но проблема в том, что, когда человек подвергается воздействию такого вируса, его иммунная система запоминает его и попытается устранить его в следующий раз. В результате, эффективность генной терапии на основе ААВ ограничена.
Было решено спроектировать новые, доброкачественные ААВ, которые иммунная система пациента не признает, давая им время доставить гены в клетки. Это сделало бы терапию доступной для многих пациентов.
Но ААВ нелегко спроектировать из-за сложной структуры. Чтобы решить проблему, ученые обратились к предкам вирусов. Исследуя родословную вирусов, ученые смогли работать в обратном направлении до их предков, открывая те изменения, которые произошли в их эволюции. Они разработали девять вирусов, которые имели структурную целостность. Когда ученые протестировали вирусы на мышах, они обнаружили, что Anc80, самый древний из них, в состоянии успешно доставлять гены в печень, мышцы и клетки сетчатки без токсичных побочных эффектов.
Следующим шагом исследователей будет найти более совершенные векторы для клинического использования. Ученые также планируют проверить, можно ли Anc80 использовать для лечения заболеваний печени и слепоты.
Подробнее в научной статье:
Zinn, Eric; Pacouret, Simon; Khaychuk, Vadim; Turunen, Heikki T.; Carvalho, Livia S. et al. In Silico Reconstruction of the Viral Evolutionary Lineage Yields a Potent Gene Therapy Vector // Cell Reports
Для отправки комментария необходимо войти на сайт.