В новом исследовании ученые изучили новый метод лечения муковисцидоза, который может помочь половине пациентов с данным недугом. Авторы исследования в своей научной работе продемонстрировали, что сочетание двух различных препаратов способствует улучшению функции легких и снижению частоты легочных осложнений.
«Эти результаты представляют собой важный шаг в поиске нового метода лечения пациентов с муковисцидозом, который облегчит условия их жизни», — говорит автор исследования.
Муковисцидоз является наследственным заболеванием, при котором клетки выделяют больше слизи, пота, пищеварительных соков, которые, как правило, имеют вязкую консистенцию. Эти выделения ограничивают и закупоривают воздухоносные пути легких и поджелудочной железы, ухудшая функцию легких и пищеварительной системы.
Данное заболевание опасно для жизни. В легких вязкая слизь снижает функцию легких, что приводит к хроническим инфекциям, а в поджелудочной железе слизь не дает ферментам достигнуть кишечника, что ухудшает полное переваривание пищи.
Муковисцидоз обусловлен генетической мутацией, при которой разделяют 6 различных функциональных категории. Наиболее распространенной является мутация F508del, которая наблюдается почти у половины пациентов с муковисцидозом.
Препарат ivacaftor одобрен США для лечения менее распространенных форм муковисцидоза, но предыдущие исследования обнаружили эффективность в лечении пациентов с мутациями F508del.
Однако, авторы исследования обнаружили, что совмещая ivacaftor с другим препаратом под названием lumacaftor улучшается лечение с данной мутацией. В результате чего ученые решили изучить эффективность лечения муковисцидоза при комбинированном лечении.
Из материала исследования известно, что было изучено 1108 пациентов с наиболее распространенными формами муковисцидоза. Возраст участников -дети старше 12 лет, и лечение продолжалось в течение 24 недель в центрах по всему миру.
Результаты исследования показали, что пациенты, которым проводили комбинированную терапию, меньше получали курс лечения антибиотиками, у них лучше были результаты дыхательного теста и выше качество жизни.
«Всего несколько лет назад ivacaftor был одобрен для лечения муковисцидоза, однако он действует только при определенных генетических мутациях у небольшой части пациентов с муковисцидозом», — говорит автор исследования. «Наше исследование показывает, что ivacaftor в комбинации с lumacaftor помогает пациентам с наиболее распространенной формой муковисцидоза. Это существенный шаг вперед».
Автор исследования говорит, что необходимы дальнейшие исследования и проведение большего числа анализов, чтобы удостовериться в том, что новое лечение может изменить течение муковисцидоза и продлить жизнь данной категории пациентов. В настоящее время средняя продолжительность жизни пациентов с муковисцидозом составляет 37 лет.
Подробнее в научной статье:
Claire E. Wainwright, et al. Lumacaftor-ivacaftor in patients with cystic fibrosis homozygous for Phe508del CFTR // New England Journal of Medicine (2015)
Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики АО «СЗМЦ» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider, а также автор статей
E-mail для связи – [email protected];
Для отправки комментария необходимо войти на сайт.