Ученые: новая комбинация лекарственных средств может продлить жизнь больным с муковисцидозом

муковисцидоз, ivacaftor, lumacaftor
«Всего несколько лет назад ivacaftor был одобрен для лечения муковисцидоза, однако он действует только при определенных генетических мутациях у небольшой части пациентов с муковисцидозом», — говорит автор исследования. «Наше исследование показывает, что ivacaftor в комбинации с lumacaftor помогает пациентам с наиболее распространенной формой муковисцидоза. Это существенный шаг вперед».

В новом исследовании ученые изучили новый метод лечения муковисцидоза, который может помочь половине пациентов с данным недугом. Авторы исследования в своей научной работе продемонстрировали, что сочетание двух различных препаратов способствует улучшению функции легких и снижению частоты легочных осложнений.

«Эти результаты представляют собой важный шаг в поиске нового метода лечения пациентов с муковисцидозом, который облегчит условия их жизни», — говорит автор исследования.

Муковисцидоз является наследственным заболеванием, при котором клетки выделяют больше слизи, пота, пищеварительных соков, которые, как правило, имеют вязкую консистенцию. Эти выделения ограничивают и закупоривают воздухоносные пути легких и поджелудочной железы, ухудшая функцию легких и пищеварительной системы. 

Данное заболевание опасно для жизни. В легких вязкая слизь снижает функцию легких, что приводит к хроническим инфекциям, а в поджелудочной железе слизь не дает ферментам достигнуть кишечника, что ухудшает полное переваривание пищи. 

Муковисцидоз обусловлен генетической мутацией, при которой разделяют 6 различных функциональных категории. Наиболее распространенной является мутация F508del, которая наблюдается почти у половины пациентов с муковисцидозом.

Препарат ivacaftor одобрен США для лечения менее распространенных форм муковисцидоза, но предыдущие исследования обнаружили  эффективность в лечении пациентов с мутациями F508del. 

Однако, авторы исследования обнаружили, что совмещая ivacaftor с другим препаратом под названием lumacaftor улучшается лечение с данной мутацией. В результате чего ученые решили изучить эффективность лечения муковисцидоза при комбинированном лечении.

Из материала исследования известно, что было изучено 1108 пациентов с наиболее распространенными формами муковисцидоза. Возраст участников  -дети старше 12 лет, и лечение продолжалось в течение 24 недель в центрах по всему миру.

Результаты исследования показали, что пациенты, которым проводили комбинированную терапию, меньше получали курс лечения антибиотиками, у них лучше были результаты дыхательного теста и выше качество жизни.

«Всего несколько лет назад ivacaftor был одобрен для лечения муковисцидоза, однако он действует только при определенных генетических мутациях у небольшой части пациентов с муковисцидозом», — говорит автор исследования. «Наше исследование показывает, что ivacaftor в комбинации с lumacaftor помогает пациентам с наиболее распространенной формой муковисцидоза. Это существенный шаг вперед».

Автор исследования говорит, что необходимы дальнейшие исследования и проведение  большего числа  анализов, чтобы удостовериться в том, что новое лечение может изменить течение муковисцидоза и продлить жизнь данной категории пациентов. В настоящее  время средняя продолжительность жизни пациентов с муковисцидозом  составляет  37 лет.

Подробнее в научной статье:

Claire E. Wainwright, et al. Lumacaftor-ivacaftor in patients with cystic fibrosis homozygous for Phe508del CFTR // New England Journal of Medicine (2015)

Приглашаем подписаться на наш канал в Яндекс Дзен


 


Приглашаем подписаться на наш канал в Яндекс Дзен


 
Рейтинг
( Пока оценок нет )
Хусаинов Руслан Халилович / автор статьи
Должность - Координатор проекта. E-mail для связи - [email protected] Врач - ультразвуковой диагностики, детский травматолог-ортопед г. Санкт-Петербург.
Понравилась статья? Поделиться с друзьями: