Ученые, которые изучают болезнь Лу Герига, по-новому раскрывают способ, при котором разрушительное и неизлечимое неврологическое заболевание убивает нервные клетки.
©Wikipedia
Ученые из Университета Торонто в Канаде и университета Кембриджа в Великобритании сообщили о своих выводах в журнале Neuron. Они предполагают, что исследование может стать шагом вперед в поиске эффективного лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) и лобно-височной деменции, менее распространенной формы слабоумия, которая повреждает лобные доли головного мозга.
Питер Сент. Георг-Хуслоп (Peter St. George-Hyslop), невролог и молекулярный генетик, ведущий исследования нейродегенеративных заболеваний в обоих университетах, говорит: «Это страшные патологии — чем больше мы узнаем о них, тем быстрее найдем от них лекарство».
Болезнь Лу Герига разрушает двигательные нейроны — клетки головного мозга, которые контролируют движения мышц. Люди с заболеванием постепенно слабеют и теряют способность говорить, глотать и дышать. Большинство живут в течение 2-5 лет после постановки диагноза. Знаменитый физик-теоретик Стивен Хокинг (Stephen Hawking), который живет с БАС уже более 50 лет, — это редкое исключение. Во многих случаях выясняется, что болезнь вызывает накопление токсичных белков, которые убивают нейроны в головном и спинном мозге.
В последние годы исследователи связывают БАС с мутациями в генах, которые кодируют РНК-связывающие белки, контролирующие многие аспекты регуляции генов: увеличивая и уменьшая их экспрессию. РНК также является важным для синтеза белка в клетках.
РНК-связывающий белок затрагивает такие мутации, которые часто накапливаются в головном и спинном мозге пациентов с болезнью Лу Герига. Но они не считаются причиной заболевания, потому что выглядит по-другому. У здоровых лиц мутации играют важную роль в транспортировке основных химических веществ и сигналов в головном и спинном мозге. Они разделяют уникальную особенность некоторых других РНК-связывающих белков. Отличительной особенностью является возможность изменения из жидкого состояния в гелеобразное и обратно. Эта уникальная функция является важным для определенных частей клетки, особенно для очень крупных клеток спинного мозга, которые могут быть более метра в длину.
«Это убивает нерв путем дросселирования и предотвращает его от принятия нового белка в тех частях клетки, которые в ней нуждаются», — объясняет Сент Георг –Хуслоп.
Исследователи полагают, что решение может быть найдено в предотвращении чрезмерного утолщения или затвердевания геля. Это может помочь для эффективного лечения болезни Лу Герига и лобно-височной деменции — болезни, при которых мутации вызывают данный эффект.
В предыдущих исследованиях ученые предположили, что сахарный диабет защищает от БАС.
Подробнее в научной статье:
Murakami T. et al. ALS/FTD mutation-induced phase transition of FUS liquid droplets and reversible hydrogels into irreversible hydrogels impairs RNP granule function. – 2015.
Врач кардиолог, терапевт, врач функциональной диагностики АО «СЗЦДМ» (г. Санкт-Петербург), редактор и автор статей
Для отправки комментария необходимо войти на сайт.