Австралийские исследователи из Института исследований рака Оливии Ньютон-Джон (ONJCRI), Wehi и Genentech, члена группы Roche, создали инновационный инструмент редактирования генов следующего поколения. Этот инструмент предназначен для моделирования и изучения заболеваний человека.
Новая доклиническая модель
Исследователи успешно получили новую доклиническую модель, которая экспрессирует улучшенную версию фермента CAS12A. Этот фермент играет ключевую роль в экспериментах CRISPR, революционном методе редактирования генов. CRISPR широко используется в исследованиях рака и находится на ранних стадиях клинического применения.
Идентификация генов лимфомы
Используя уникальные CAS12A-совместимые библиотеки CRISPR, исследователи смогли идентифицировать гены, способствующие ускоренному росту лимфомы. Это открытие способствует лучшему пониманию механизмов, лежащих в основе заболевания.
Понимание ограничений технологии CRISPR
Новое исследование также помогает выявить ограничения технологии CRISPR. Целью является улучшение этого метода для его использования в лечении рака у пациентов.
Влияние фермента CAS9
За последнее десятилетие фермент CAS9 стал широко используемым инструментом в медицинских исследованиях. Он привел к множеству важных открытий.
Соавторские работы
Научный сотрудник Dr. Eddie La Marca из ONJCRI и Wehi является соавтором статьи в журнале Nature Communication. Он подчеркнул, что новая доклиническая модель открывает новые возможности для геномной инженерии.
Мультиплексированные генные манипуляции
Г-жа Вэй Джин и доктор Йексуан Денг из ONJCRI объяснили, что они использовали CAS12A в сочетании с другими инструментами. Это позволяет манипулировать генами «мультиплексированно».
Будущие перспективы
Профессор Марко Герольд, главный исполнительный директор ONJCRI и глава Школы медицинской медицины Университета La Trobe, выразил уверенность в том, что эта работа станет стимулом для других исследовательских групп. Он подчеркнул важность использования новой доклинической модели для улучшения понимания механизмов рака.
Клиническое применение
Команда профессора Герольда также сосредоточена на разработке методов введения пациентов на основе CRISPR. Это подчеркивает растущую важность инструментов редактирования генов.
Заключение
Профессор Герольд отметил, что новая доклиническая модель CAS12A будет способствовать продвижению понимания того, как CRISPR может быть переведен в клиническое использование.
Литература:
Australian researchers enhance next-generation gene-editing technologies for cancer and medical research, Nature Communications (2025). DOI: 10.1038/s41467-025-56282-2
Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики АО «СЗМЦ» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider, а также автор статей
E-mail для связи – [email protected];
