Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило новый препарат под названием Трынголза (олезарсен) для использования в качестве дополнения к диете у взрослых с семейной хиломикронемией (СХП). Это одобрение открывает новые возможности для пациентов с редким генетическим заболеванием, которое может привести к опасному для жизни острому панкреатиту (ОП).
Ionis Pharmaceuticals выпустила релиз, в котором говорится, что Трынголза значительно снижает уровень триглицеридов в крови и уменьшает частоту случаев ОП при использовании в сочетании с диетой, содержащей не более 20 граммов жиров в день. Препарат вводится самостоятельно один раз в месяц с помощью автоинъектора.
Одобрение FDA основано на данных глобального многоцентрового рандомизированного плацебо-контролируемого клинического исследования Balance 3 фазы, в котором участвовали взрослые с генетически подтвержденной СХП и уровнем триглицеридов натощак не менее 880 мг/дл. За период исследования наблюдалось значительное снижение уровня триглицеридов: на 42,5% через шесть месяцев и на 57% через 12 месяцев по сравнению с плацебо. Также было отмечено клинически значимое снижение частоты случаев ОП: у одного пациента из группы Трынголза наблюдался один эпизод ОП, в то время как в группе плацебо было зафиксировано семь эпизодов у семи пациентов.
«Впервые взрослые с СХП могут получить доступ к лечению, которое значительно снижает уровень триглицеридов и риск опасного для жизни острого панкреатита», — заявил Бретт П. Мониа, генеральный директор Ionis Pharmaceuticals.
Этот препарат имеет благоприятный профиль безопасности, что делает его перспективным вариантом для пациентов с СХП.
Литература:
More Information
Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики АО «СЗМЦ» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider, а также автор статей
E-mail для связи – [email protected];
