В новом исследовании, опубликованном в журнале Science Translational Medicine, ученые из Кембриджского университета (University of Cambridge) обнаружили, что введение вирусных векторов для генной терапии глаз человека, страдающего наследственной оптической нейропатией Лебера (НОНЛ), наиболее частой причиной слепоты, значительно улучшает зрение в обоих глазах.
Актуальность вопроса
При НОНЛ поражаются определенные типы клеток сетчатки, известные как ганглиозные клетки сетчатки, вызывая дегенерацию зрительного нерва и быстрое ухудшение зрения в обоих глазах. В течение нескольких недель после начала болезни зрение большинства пациентов ухудшается до полной слепоты. Восстановление зрения происходит менее чем в 20% случаев. НОНЛ поражает примерно 1 из 30 000 человек, в основном мужчин, симптомы которого обычно появляются в возрасте от 20 до 30 лет. Большинство пациентов несут мутацию m.11778G> A в гене MT-ND4. Существующие методы лечения НОНЛ остаются ограниченными.
Результаты научной работы
В ходе 3 клинического испытания международная группа вылечила 37 пациентов, страдающих НОНЛ. При условии проведения дальнейших испытаний лечение может помочь тысячам людей во всем мире восстановить и частично сохранить зрение. Исследование показывает, что 78% пролеченных пациентов отмечали значительное улучшение зрения на оба глаза. Это предполагает, что улучшение зрения во втором глазу могло быть связано с переносом ДНК вирусного вектора из инъецированного глаза.
Исследователи вводили rAAV2 / 2-ND4 – вирусный вектор, содержащий модифицированную кДНК – в полость стекловидного тела на задней стороне 1 глаза 37 пациентов, которые страдали потерей зрения от 6 до 12 месяцев. В другой глаз им вводили фиктивную инъекцию. Оба глаза стали лучше видеть у 78% пациентов в течение 2 лет наблюдения.
Авторы другого исследования обнаружили, что соединение куркумы поможет в лечении заболеваний глаз.
