Британский консорциум респираторной генной терапии (GTC) проводит испытания нового метода лечения муковисцидоза (МВ) на людях. Этот метод, известный как BI 3720931, основан на использовании лентивирусного вектора для встраивания функционирующей копии гена CFTR в ДНК эпителиальных клеток дыхательных путей пациента.
Муковисцидоз — это наследственное пожизненное заболевание, которое вызывает накопление густой липкой слизи в легких, пищеварительной системе и других органах. Это приводит к хроническим легочным инфекциям, затруднению дыхания и другим серьезным осложнениям. По оценкам, в мире насчитывается около 105 000 пациентов с МВ.
Около 10-15% людей с МВ не могут получить пользу от препаратов-модуляторов CFTR, которые являются стандартным методом лечения. Эти препараты воздействуют на белок CFTR, но не могут исправить дефектный ген. Для таких пациентов необходим альтернативный метод лечения.
Новый метод лечения, BI 3720931, направлен на улучшение функции легких и уменьшение обострений у пациентов с МВ, независимо от типа их мутации. Лентивирусные векторы используются для доставки функционирующей копии гена CFTR непосредственно в клетки дыхательных путей. Это позволяет восстановить производство нормального белка CFTR и улучшить работу легких.
Исследование LENTICLAIR 1 проводится под руководством профессора Эрика Элтона, научного сотрудника Национального института сердца и легких Imperial. Он координирует британский консорциум генной терапии МВ, который включает три центра в Великобритании: Эдинбургский университет, Оксфордский университет и Имперский колледж Лондона.
На первом этапе исследования будут назначены различные дозы препарата для оценки его безопасности, переносимости и выбора доз для второго этапа. На втором этапе пациенты будут рандомизированы на две группы: одна группа получит две выбранные дозы препарата, а другая — плацебо. Это позволит оценить клиническую эффективность и безопасность терапии.
После 24-недельного испытательного периода все участники исследования примут участие в долгосрочном последующем исследовании LENTICLAIR-ON.
Ожидается, что судебное разбирательство будет завершено в начале 2027 года. Дополнительную информацию о ходе исследования можно найти на сайте ClinicalTrials.gov по номеру NCT06515002.
Новая ингаляционная генная терапия имеет потенциал для длительного улучшения функции CFTR и модификации заболевания у пациентов с МВ независимо от типа их мутации. Это открывает новые возможности для лечения пациентов, которые не могут получить пользу от стандартных методов терапии.
Исследование LENTICLAIR 1 является важным шагом в разработке новых методов лечения муковисцидоза. Оно направлено на улучшение качества жизни пациентов и предоставление им новых возможностей для борьбы с этим серьезным заболеванием.
Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики АО «СЗМЦ» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider, а также автор статей
E-mail для связи – [email protected];
