Учёные разработали революционную терапию, которая позволяет снизить уровень «плохого» холестерина (ЛПНП) почти наполовину — без применения статинов и их побочных эффектов. Метод основан на использовании ДНК-молекул, называемых полипуриновыми шпильками (PPRH), которые «выключают» ген PCSK9, ответственный за повышение уровня холестерина в крови.
Исследование опубликовано в журнале Biochemical Pharmacology и проведено учёными из Фармацевтического факультета Университета Барселоны и Института нанонауки и нанотехнологии (IN2UB), при участии специалистов из Университета Орегона (University of Oregon, США). Финансирование предоставили Министерство науки, инноваций и университетов Испании (MICINN) и Национальные институты здравоохранения США (NIH).
🔬 Как работает метод
Белок PCSK9 (protein convertase subtilisin/kexin type 9) регулирует количество рецепторов ЛПНП (LDLR), удаляющих холестерин из крови. Когда активность PCSK9 повышена, число этих рецепторов снижается — уровень холестерина растёт.
Учёные создали молекулы PPRH HpE9 и HpE12, которые связываются с ДНК гена PCSK9 и блокируют его активность. В результате организм вырабатывает больше LDL-рецепторов, а «плохой» холестерин быстрее выводится из кровотока.
📊 Результаты
- В клетках печени человека (HepG2) молекула HpE12 снизила уровень PCSK9 на 87% и увеличила LDL-рецепторы.
- У трансгенных мышей, несущих человеческий ген PCSK9, одна инъекция HpE12 понизила уровень PCSK9 в плазме на 50% и холестерина на 47% уже через три дня.
- Побочных эффектов, типичных для статинов (миопатия, воспаление мышц), не наблюдалось.
💬 Комментарии исследователей
«Мы впервые показали, что полипуриновые шпильки могут эффективно подавлять активность PCSK9, снижая холестерин без вреда для организма», — отметил профессор Карлес Х. Сьюдад (Carles J. Ciudad) из кафедры биохимии и физиологии Университета Барселоны.
«Эта технология открывает путь к новому поколению генных терапий против гиперхолестеринемии, способных заменить статины», — добавила профессор Вероника Ноэ (Verònica Noé), соавтор работы.
📘 Итог:
Новая ДНК-терапия с использованием PPRH-молекул показала высокую эффективность и безопасность в экспериментах на животных. В будущем метод может позволить людям контролировать уровень холестерина без статинов и их рисков.
Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики ООО «ВеронаМед» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider, а также автор статей.
E-mail для связи – xuslan@yandex.ru;
