Открытие, сделанное исследователями из Университета Мэриленда, может привести к разработке инновационных методов лечения синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда (HGPS) — редкого генетического заболевания, характеризующегося ускоренным старением у детей. Результаты исследования, опубликованные в журнале Aging Cell 18 октября 2024 года, в сотрудничестве с Национальными институтами здравоохранения (NIH) и Университетом Дьюка, выявили белок, связанный с сердечно-сосудистой системой, который может стать основой для новых терапевтических подходов.
Сердечно-сосудистые осложнения и инсульт являются основными причинами смерти пациентов с HGPS, средняя продолжительность жизни которых составляет от 6 до 20 лет. Эти новые результаты, полученные в лаборатории профессора клеточной биологии и молекулярной генетики UMD Кан Цао, представляют собой значительный шаг вперед в понимании механизмов развития заболевания и разработке методов его лечения.
Идентификация ключевого белка
Исследование, проведенное командой профессора Цао, выявило белок, который играет важную роль в поддержании здоровья сердечно-сосудистой системы у животных моделей с прогерией. Этот белок может стать потенциальной мишенью для разработки новых методов лечения сердечно-сосудистых осложнений, связанных с HGPS.
Эндотелиальные клетки, выстилающие сосудистую систему организма, включая сердце, контролируют обмен веществ между кровью и тканями. Нарушение функции этих клеток может привести к различным заболеваниям, включая сердечно-сосудистые заболевания, инсульт и атеросклероз. Исследователи обнаружили, что у пациентов с прогерией наблюдается значительное нарушение регуляции ангиопоэтина-2 (Ang2) — белка, участвующего в формировании новых кровеносных сосудов и поддержании нормального кровотока.
Потенциал Ang2 в лечении HGPS
Введение Ang2 пациентам с прогерией позволило улучшить функцию эндотелиальных клеток и снизить риск сердечно-сосудистых осложнений. Этот подход может стать основой для разработки новых методов терапии, направленных на улучшение здоровья пациентов с HGPS.
Перспективы дальнейших исследований
Хотя текущие результаты являются многообещающими, они не предлагают окончательного решения проблемы прогерии. Профессор Цао и ее команда планируют продолжить исследования, направленные на оптимизацию методов введения Ang2 и изучение его влияния на различные типы тканей.
В заключение, открытие, сделанное исследователями из Университета Мэриленда, представляет собой значительный шаг вперед на пути к разработке эффективных методов лечения синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда. Результаты исследования открывают новые перспективы для улучшения качества жизни пациентов с этим редким заболеванием.
Литература:
Sahar Vakili et al, Angiopoietin‐2 reverses endothelial cell dysfunction in progeria vasculature, Aging Cell (2024). DOI: 10.1111/acel.14375. onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/acel.14375
Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики АО «СЗМЦ» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider, а также автор статей
E-mail для связи – [email protected];
