Редактирование генома открывает новые перспективы в лечении муковисцидоза

Исследование, возглавляемой Анной Церезето (Anna Cereseto), открывает новые перспективы в лечении муковисцидоза. Результаты исследования были опубликованы в журнале Nature Communications.

Введение

Борьба с муковисцидозом, генетическим заболеванием, от которого в настоящее время нет излечения, направлена, в частности, на борьбу с мутирующими участками ДНК. В новом исследовании ученые из Университета Тренто (University of Trento) использовали редактирование генома, чтобы доказать эффективность CRISPR-Cas для лечения генетических изменений, вызывающих муковисцидоз.

Актуальность исследования

Муковисцидоз также называют «невидимой болезнью», поскольку он не имеет внешних изменений и все же наносит огромный ущерб жизни людей, в первую очередь влияя на респираторную и пищеварительную систему. По данным авторов исследования, в Италии примерно каждый пятый человек является носителем данного заболевания. Это означает, что у родителей-носителей есть риск зачать каждого четвертого ребенка с этим заболеванием.

Материалы и методы исследования

Исследователи адаптировали систему CRISPR-Cas для постоянного редактирования как минимум двух типов мутаций, вызывающих муковисцидоз. Техника, которую они использовали, называется SpliceFix. Данная методика фиксирует ген и одновременно восстанавливает механизм производства белка.

Результаты научного исследования

«Мы разработали стратегию редактирования генома, основанную на CRISPR-Cas, для окончательного удаления двух мутаций, вызывающих заболевание. CRISPR-Cas работает подобно геномному скальпелю, чтобы вырезать мутированные элементы с предельной точностью. Мы продемонстрировали, что наша стратегия восстановления работает с органоидами, полученными от пациентов, и с высокой степенью точности: она нацелена только на мутированные последовательности, оставляя ДНК без повреждения», — резюмирует автор исследования Джулия Мауле (Giulia Maule). «Вместо моделей на животных мы использовали органоиды, которые мы извлекали из клеток пациентов, и этот выбор позволил нам проверить эффективность молекулярной стратегии в контексте, очень похожем на пациентов с муковисцидозом».

Авторы другого исследования утверждают, что правильное дозирование антибиотиков может сохранить микробное разнообразие легких при муковисцидозе.

Приглашаем подписаться на наш канал в Яндекс Дзен


 
Рейтинг
( 1 оценка, среднее 5 из 5 )
Руслан Хусаинов/ автор статьи
Должность - Главный редактор, автор статьей E-mail для связи - [email protected] Врач - ультразвуковой диагностики, детский травматолог-ортопед  г. Санкт-Петербург.
Понравилась статья? Поделиться с друзьями: