Слепой в течение 40 лет человек обрел зрение с помощью генной терапии

Согласно результатам исследования из Университета Питтсбурга (University of Pittsburgh), опубликованного в журнале Nature Medicine, врачи впервые применили генную терапию для восстановления частичного зрения у слепого человека.

Актуальность вопроса

Структуру сетчатки человека лучше всего описать как перевернутую. Светочувствительные фоторецепторы находятся в дальнем конце сетчатки, в то время как ганглиозные клетки спереди передают визуальную информацию от фоторецепторов в головной мозг через зрительный нерв. В области оптогенетики происходит генетическое изменение клеток, в результате чего они производят светочувствительные белки, называемые канальными родопсинами.

Результаты исследования

Исследователи генетически изменили ганглиозные клетки сетчатки, чтобы они стали светочувствительными у человека, зрение которого было нарушено пигментным ретинитом, генетическим заболеванием, которое разрушает клетки, которые поглощают и преобразуют свет в сигналы мозга. Используя специальные очки, 58-летний мужчина перешел от полной слепоты к способности обнаруживать большой блокнот, коробку для скоб, стеклянные стаканы и даже полосы на пешеходном переходе. Это первый в истории пациент, который сообщает о каких-либо улучшениях с помощью оптогенетики. В этом случае исследователи использовали оптогенетику, чтобы сделать верхний слой ганглиозных клеток светочувствительным, минуя нефункционирующий нижний слой фоторецепторов.

Исследователи ввели в глаз мужчине модифицированный вирус, содержащий генетическое кодирование канального родопсина под названием ChrimsonR, способного воспринимать янтарный свет. После генетического изменения сетчатки в течении 5 месяцев, ученые снабдили мужчину набором специальных очков, которые проецируют визуальные изображения на сетчатку в диапазоне длин волн янтарного света. По словам ученых, после 7 месяцев тренировок в очках он начал спонтанно сообщать о признаках улучшения зрения. Показания электроэнцефалограммы (ЭЭГ), которые измеряют электрическую активность мозга, показали, что мозг мужчины действительно реагировал на визуальный сигнал глаза.

По словам ученых, дальнейшие исследования помогут в лечении слепоты.

Авторы другого исследования утверждают, что белок зубной эмали может привести к слепоте.