Ученые разрабатывают соединения для лечения болезни Шарко-Мари-Тута

Просмотров: 293

Опубликовано 31.10.2016, 16:13 (мск) Руслан Хусаинов в Генетика, Неврология, Новости

Очень плохая статьяПлохая статьяТак себе статьяХорошая статьяОтличная статья (2 баллов, в среднем: 5,00 из 5)
Загрузка...

Болезнь Шарко-Мари-Тута является наследственным заболеванием, которое может привести к параличу. Состояние вызвано генетическими мутациями, которые разрушают митохондрии. Никакие препараты не могут замедлить или остановить прогрессирование заболевания, затрагивающего около 3 миллионов человек во всем мире.болезнь Шарко-Мари-Тута

Тем не менее, ученые разработали соединения, которые могут исправить митохондриальную дисфункцию, приводящую к болезни Шарко-Мари-Тута и другим состояниям, связанным с митохондриями. Они получили соединения, когда исследовали в клетках мышей митохондриальный белок. Результаты исследования опубликованы в научном журнале Nature.

«Этот митохондриальный белок никогда не изучался прежде», — сказали исследователи. «Пока нет лекарственных средств, влияющих на белок, который так важен для митохондриальной функции. Мы разработали два соединения. То, которое активирует, и то, которое подавляет функцию этого белка, мы работаем над их тестированием на мышах с митохондриальными нарушениями».

У большинства людей с болезнью Шарко-Мари-Тута симптомы появляются в возрасте 10 — 20 лет. Пациенты имеют среднюю продолжительность жизни, но постепенно теряют контроль над движениями, особенно ног. В конечном итоге пациентам могут потребоваться костыли или инвалидная коляска.

Митохондриальный белок, который исследователи изучили, называют mitofusin-2. Ученые считают, что он играет роль во многих заболеваниях, включая диабет и сердечно-сосудистые заболевания, которые обычно не вызывают нарушение митохондрий. Mitofusin-2 регулирует две митохондрии, которые способны предохранять и обменивать генетическую информацию, что считается важным для поддержания здорового состояния митохондрий.

Когда исследователи поняли, что mitofusin-2 может менять форму, они разработали небольшие пептиды, которые взаимодействуют с белком и приводят его к активному или неактивному состоянию.

«Мы разработали эти молекулы, основанные на нашем новом знании о mitofusin-2», — сказал Гералд Дорн (Gerald Dorn). Одна из малых молекул, получившая название GoFuse, приводит mitofusin-2 в активное состояние, которое стимулирует митохондриальное слияние. С другой стороны, другая маленькая молекула, называемая TetherX, приводит mitofusin-2 в неактивное состояние, которое подавляет и предотвращает слияние.

Теперь необходимы дополнительные исследования, чтобы определить, будут ли эти небольшие пептиды эффективны на животных с данным заболеванием.

Авторы другого исследования также сообщили, что нашли новое средство для лечения болезни Шарко-Мари-Тута.

Подробнее в научной статье:

Franco, Antonietta, et al. «Correcting mitochondrial fusion by manipulating mitofusin conformations.» Nature (2016).


Понравилась новость? Читайте нас в Facebook


Руслан Хусаинов (2143 Статей)

Должность — Координатор проекта.

E-mail для связи — [email protected].

Врач — ультразвуковой диагностики, детский травматолог-ортопед г. Санкт-Петербург.