Болезнь Шарко-Мари-Тута является наследственным заболеванием, которое может привести к параличу. Состояние вызвано генетическими мутациями, которые разрушают митохондрии. Никакие препараты не могут замедлить или остановить прогрессирование заболевания, затрагивающего около 3 миллионов человек во всем мире.
Тем не менее, ученые разработали соединения, которые могут исправить митохондриальную дисфункцию, приводящую к болезни Шарко-Мари-Тута и другим состояниям, связанным с митохондриями. Они получили соединения, когда исследовали в клетках мышей митохондриальный белок. Результаты исследования опубликованы в научном журнале Nature.
“Этот митохондриальный белок никогда не изучался прежде”, – сказали исследователи. “Пока нет лекарственных средств, влияющих на белок, который так важен для митохондриальной функции. Мы разработали два соединения. То, которое активирует, и то, которое подавляет функцию этого белка, мы работаем над их тестированием на мышах с митохондриальными нарушениями”.
У большинства людей с болезнью Шарко-Мари-Тута симптомы появляются в возрасте 10 – 20 лет. Пациенты имеют среднюю продолжительность жизни, но постепенно теряют контроль над движениями, особенно ног. В конечном итоге пациентам могут потребоваться костыли или инвалидная коляска.
Митохондриальный белок, который исследователи изучили, называют mitofusin-2. Ученые считают, что он играет роль во многих заболеваниях, включая диабет и сердечно-сосудистые заболевания, которые обычно не вызывают нарушение митохондрий. Mitofusin-2 регулирует две митохондрии, которые способны предохранять и обменивать генетическую информацию, что считается важным для поддержания здорового состояния митохондрий.
Когда исследователи поняли, что mitofusin-2 может менять форму, они разработали небольшие пептиды, которые взаимодействуют с белком и приводят его к активному или неактивному состоянию.
“Мы разработали эти молекулы, основанные на нашем новом знании о mitofusin-2”, – сказал Гералд Дорн (Gerald Dorn). Одна из малых молекул, получившая название GoFuse, приводит mitofusin-2 в активное состояние, которое стимулирует митохондриальное слияние. С другой стороны, другая маленькая молекула, называемая TetherX, приводит mitofusin-2 в неактивное состояние, которое подавляет и предотвращает слияние.
Теперь необходимы дополнительные исследования, чтобы определить, будут ли эти небольшие пептиды эффективны на животных с данным заболеванием.
Авторы другого исследования также сообщили, что нашли новое средство для лечения болезни Шарко-Мари-Тута.
Подробнее в научной статье:
Franco, Antonietta, et al. “Correcting mitochondrial fusion by manipulating mitofusin conformations.” Nature (2016).
Понравилась новость? Читайте нас в Facebook
Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики АО «СЗЦДМ» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider, а также автор статей
E-mail для связи – [email protected];
Для отправки комментария необходимо войти на сайт.