Чтобы помочь пациентам с мышечными заболеваниями, ученые из Научного центра здоровья Техасского университета в Хьюстоне (UTHealth) разработали новую линию стволовых клеток для изучения превращения стволовых клеток в мышцы. Результаты опубликованы в научном журнале Cell Reports.
Создание мышц для моделирования заболеваний
«Мы также разработали более эффективную стратегию создания мышц из стволовых клеток человека. Ученые могут использовать эти клетки для моделирования заболеваний, коррекции генов и потенциальной клеточной терапии», — сказал Радбод Дараби (Radbod Darabi), автор исследования и сотрудник Центра стволовых клеток и регенеративной медицины в Медицинской школе Макговерн (Center for Stem Cells & Regenerative Medicine at McGovern Medical School at UTHealth).
Такие заболевания, как мышечная дистрофия, приводят к слабости мышц с прогрессированием этого состояния. Симптомы включают трудности при ходьбе и стоянии. В тяжелых случаях нарушения могут поражать сердечные и дыхательные мышцы и приводить к смерти. Лекарств от мышечной дистрофии не существует.
Материалы и методы обследования
Группа исследователей Дараби разработала новую линию стволовых клеток для скелетных мышц. Чтобы обеспечить чистоту мышечных стволовых клеток, они помечали мышечные гены (PAX7, MYF5) двумя флуоресцентными белками.
«Для улучшения формирования мышц из стволовых клеток мы провели скрининг нескольких биоактивных соединений. Мы также смогли очень подробно изучить активность стволовых клеток мышц, используя цветные метки», — сказал он.
Группа исследователей использовала метод редактирования генов CRISPR / Cas9 для добавления флуоресцентных меток в гены.
Стволовые клетки были произведены от клеток эпителия пациента и были использованы для генерации мышцы.
«Наши текущие исследования предоставляют пошаговую путевую карту для создания мышечных стволовых клеток из этих клеток», — сказал Дараби. «Подход ученых также позволил индукцию и очистку скелетных миогенных предшественников в гораздо более короткие сроки (2 недели) со значительным in vitro и in vivo миогенным потенциалом (приживление миофибера и сателлитный клеточный посев)», — пишут авторы.
Результаты научной работы
Модифицированные стволовые клетки показали многообещающие результаты в культуре тканей человека, а также в модели мышечной дистрофии Дюшенна.
«В параллельном сравнении с предыдущими стратегиями, наша методика позволила быстрее и эффективнее генерировать мышечные стволовые клетки с превосходным приживлением у мышей», — сказал Дараби.
Дараби считает, что эти мышечные стволовые клетки первоначально будут использоваться исследователями для изучения патофизиологии мышечных дистрофий, создания моделей заболеваний, которые ученые могут использовать для тестирования перспективных лекарств или оценки эффективности коррекции генов. Дараби надеется, что однажды эти клетки можно будет использовать в качестве одной из форм терапии стволовыми клетками.
Авторы другого исследования утверждают, что ученые одобрили препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики АО «СЗМЦ» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider, а также автор статей
E-mail для связи – [email protected];
