Новаторская генная терапия, доказавшая свою эффективность в лечении наследственной слепоты у собак, теперь готова к клиническим испытаниям на людях с редким заболеванием — пигментным ретинитом. Терапия, которая останавливает потерю зрения путем введения нормальной копии гена CNGB1, потенциально может принести пользу примерно 2 миллионам пациентам во всем мире. Результаты исследования опубликованы в научном журнале Molecular Therapy.
Новизна исследования
Успешная генная терапия, испытанная в Мичиганском государственном университете (Michigan State University) на собаках с наследственным заболеванием глаз, готова к клиническому применению у людей с редким заболеванием, называемым пигментным ретинитом.
Что такое пигментный ретинит?
Пигментный ретинит включает в себя группу редких генетических заболеваний, вызывающих потерю зрения вследствие гибели светочувствительных клеток сетчатки. Ухудшение зрения начинается в молодом возрасте и прогрессирует на протяжении всей жизни.
«В настоящее время существует неудовлетворенная потребность в лечении для сохранения зрения у пациентов с пигментным ретинитом», — комментирует Саймон Петерсен-Джонс (Simon Petersen-Jones). «Эта многообещающая терапия, которая так хорошо работает на собаках, в настоящее время достаточно разработана, поэтому следующим шагом будет ее клиническое испытание на людях».
По оценкам Кливлендской клиники (Cleveland Clinic), пигментным ретинитом страдают примерно 2 миллиона человек во всем мире. В настоящее время не существует излечения от данного заболевания, однако эта терапия может остановить потерю зрения у пациентов с этой специфической формой пигментного ретинита.
Об исследовании
У людей и собак есть общий ген — CNGB1, — мутация которого вызывает заболевание глаз. У собак развивается форма прогрессирующей атрофии сетчатки, а у людей развивается пигментный ретинит. Поскольку генная терапия работает у собак с прогрессирующей атрофией сетчатки вследствие мутаций гена CNGB1, и у людей развивается пигментный ретинит (человеческий эквивалент прогрессирующей атрофии сетчатки у собак) вследствие мутаций гена CNGB1, терапия теперь готова к разработке, чтобы помочь люди с CNGB1-пигментным ретинитом.
«Мы очень надеемся, что эта терапия покажет те же положительные результаты, что и у собак в клинических испытаниях на людях, и приведет к успешной одобренной FDA терапии пигментного ретинита CNGB1», — заключает Петерсен-Джонс.
Авторы другого исследования заявили, что терапия стволовыми клетками помогает восстановить зрение людям с заболеваниями глаз, вызывающими слепоту
Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики АО «СЗМЦ» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider, а также автор статей
E-mail для связи – [email protected];
