Новый метод позволяет производить клетки-предшественники фоторецепторов, которые напоминают эмбриональные клетки. Эти клетки можно трансплантировать и таким образом восстановить функцию сетчатки и, в конечном итоге, восстановить зрение у людей с заболеваниями, приводящими к слепоте, включая возрастную дегенерацию желтого пятна и пигментный ретинит. Исследование опубликовано в научном журнале Molecular Therapy.
Доклиническое исследование с использованием стволовых клеток для производства клеток-предшественников фоторецепторов — светочувствительных клеток, обнаруженных в глазу, — а затем их трансплантация в экспериментальные модели поврежденной сетчатки привели к значительному восстановлению зрения.
Это открытие, проведённое учеными из Сингапурского института глазных исследований (Singapore Eye Research Institute) и Каролинского института (Karolinska Institute) в Швеции, знаменует собой первый шаг к потенциальному восстановлению зрения при заболеваниях глаз, характеризующихся потерей фоторецепторов.
«Наша лаборатория разработала новый метод, который позволяет производить клетки-предшественники фоторецепторов, напоминающие клетки человеческих эмбрионов», — комментирует Тэй Хви Гун (Tay Hwee Goon), первый автор исследования. «Трансплантация этих клеток в экспериментальные модели привела к частичному восстановлению функции сетчатки».
Дегенерация фоторецепторов глаза является серьезной причиной ухудшения зрения, которое в конечном итоге может привести к слепоте и для которой в настоящее время не существует эффективного лечения.
Дегенерация фоторецепторов происходит при различных наследственных заболеваниях сетчатки, таких как пигментный ретинит — редкое заболевание глаз, которое со временем разрушает клетки сетчатки и в конечном итоге вызывает потерю зрения, — и возрастная дегенерация желтого пятна, основная причина ухудшения зрения во всем мире.
Тэй с соавторами разработали методику выращивания эмбриональных стволовых клеток человека в присутствии очищенных белков ламинина, которые участвуют в нормальном развитии сетчатки человека. В присутствии ламининов стволовые клетки могут быть направлены на дифференцировку в клетки-предшественники фоторецепторов, ответственные за преобразование света в сигналы, посылаемые в мозг.
Когда эти клетки были пересажены в поврежденную сетчатку, доклинические модели показали значительное восстановление зрения. Диагностический тест, называемый электроретинограммой, также выявил значительное восстановление сетчатки за счет электрической активности сетчатки в ответ на световой раздражитель.
Трансплантированные клетки установили связи с окружающими клетками сетчатки и нервами во внутренней части сетчатки. Они также выживали и функционировали в течение многих недель после трансплантации.
Двигаясь вперед, команда ученых надеется усовершенствовать свой метод, чтобы сделать его проще и добиться более стабильных результатов, чем предыдущие попытки изучить терапию стволовыми клетками для замены фоторецепторных клеток.
«Очень интересно получить эти результаты, которые предполагают многообещающий путь использования стволовых клеток для лечения тех форм ухудшения зрения и слепоты, которые вызваны потерей фоторецепторов», — комментирует Хелдер Андре (Helder Andre), руководитель отдела молекулярных и клеточных исследований Каролинского института.
Энрико Петретто (Enrico Petretto), руководитель биоинформатического анализа исследования, добавил: «Наш метод также может быть полезен для понимания молекулярных и клеточных путей, которые управляют прогрессированием дегенерации желтого пятна, что, возможно, приведет к разработке других терапевтических подходов».
Следующая задача для исследователей — изучить эффективность своего метода на моделях дегенерации фоторецепторов, которые более точно соответствуют состоянию человека.
«Если мы получим многообещающие результаты в наших будущих исследованиях, мы надеемся перейти к клиническим испытаниям на пациентах», — заключил профессор Карл Трюггвасон (Karl Tryggvason), автор исследования. «Это был бы важный шаг на пути к возможности обратить вспять повреждение сетчатки и восстановить зрение».
