Антисмысловые олигонуклеотиды (немодифицированные олигонуклеотиды, или АСО) представляют собой молекулы, которые можно использовать для контроля уровня белка в клетках. Профессор Адриан Крайнер (Adrian Krainer) использовал АСО для разработки первого одобренного лекарственного средства для лечения спинальной мышечной атрофии под названием «Спинраза». Препарат помог более чем 11 000 пациентам вырабатывать больше белка, в котором нуждаются определенные нервные клетки позвоночника. С тех пор Крейнер искал новые способы, с помощью которых АСО может помочь в лечении других заболеваний.
Ученый сосредоточился на муковисцидозе, при котором пациенты не вырабатывают достаточного количества белка, называемого CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). Исследователи выяснили, как использовать АСО для создания более совершенной, но все еще функциональной версии CFTR. Это открытие закладывает основу для нового терапевтического подхода, который может помочь облегчить симптомы муковисцидоза и улучшить качество жизни пациентов.
Белок CFTR
Несовершенный белок CFTR является результатом генной мутации, приводящей к тому, что клетки получают неправильные инструкции по производству белка. Ошибочные инструкции устраняются, а белок не производится, поскольку, как правило, несовершенные белки могут быть разрушительными. АСО Крейнера обманывают клетки, заставляя их следовать ошибочным инструкциям и вырабатывать несовершенный белок CFTR. Ученые считают, что в случае с муковисцидозом наличие несовершенной версии белка лучше, чем отсутствие его вообще. Их метод улучшил функцию клеток легких, предполагая, что стратегия АСО помогает облегчить симптомы у пациентов с муковисцидозом с данной мутацией.
Новый подход к лечению муковисцидоза
В статье, опубликованной в научном журнале Nature Communications, ученые освятили новый способ использования АСО для лечения муковисцидоза. Исследованием руководил Янг Джин Ким (Young Jin Kim). Крайнер надеется продолжать расширять потенциал технологии АСО в клинической практике. Профессор считает, что в будущем АСО может все чаще становиться способом адаптации методов лечения, специфичных для уникальных генетических мутаций человека.
«Если будет одобрено больше лекарственных средств такого типа, я не удивлюсь, если в недалеком будущем АСО станут распространенным способом изготовления персонализированных лекарственных средств», – заключает автор исследования.
Статья по теме: Диета при муковисцидозе.
Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики АО «СЗЦДМ» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider, а также автор статей
E-mail для связи – [email protected];
