Генная терапия поможет вылечить серповидноклеточную анемию

Авторы нового исследования из Стэнфордского университета (США) разработали новый вид генной терапии на базе геномного редактора CRISPR/Cas9, который «чинит» мутации в генах, превращающие эритроциты в серповидные «полумесяцы», что в свою очередь поможет в лечении серповидноклеточной анемии. Результаты исследования опубликованы в научном журнале Nature.

«Мы потратили более пяти лет на то, чтобы попытаться починить ген бета-глобина при помощи «старых» технологий геномного редактирования. Через неделю опытов с CRISPR мы превзошли те результаты, которые были получены ранее», — утверждает автор исследования Мэттью Портеус (Matthew Porteus).

Геномный редактор CRISPR/Cas9 позволяет ученым применять его для редактирования генома со стопроцентной точностью.

Авторы исследования собираются применить данную технологию для лечения врожденных или генетических заболеваний, таких как мышечные дистрофии, патологии сетчатки глаза, первые опыты по лечению которых уже были проведены, а также для “очистки” генома от ВИЧ и других ретровирусов.

Мэттью Портеус с соавторами разработали новый вид терапии на базе CRISPR/Cas9, который поможет бороться с серповидноклеточной анемией – тяжелой болезнью крови, развивающейся в результате мутации в одном из генов, который отвечает за синтез гемоглобина. В результате одной опечатки в гене HBB молекулы гемоглобина в эритроцитах деформируются, растягивая их в своеобразные «полумесяцы», которые теряют способность нормально переносить кислород. При серповидноклеточной анемии организм испытывает постоянное кислородное голодание, наблюдается быстрое разрушение эритроцитов, что приводит к усиленной функции костного мозга и селезенки.

Авторы исследования решили приспособить CRISPR для “починки” мутации в гене HBB при помощи ретровируса, заражающего стволовые клетки крови.

Авторы исследования считают, что их метод открывает дорогу для применения CRISPR в лечения анемии.

Авторы другого исследования утверждают, что анемия может повысить риск смерти у пациентов, перенесших инсульт.

Подробнее в научной статье:

Dever D Bak R Reinisch A Camarena J Washington G et. al. CRISPR/Cas9 β-globin gene targeting in human haematopoietic stem cells — Nature — 2016

https://twitter.com/nature/status/796035020284719104

---

Понравилась новость? Читайте нас в Facebook