Генная терапия поможет вылечить серповидноклеточную анемию

Авторы нового исследования из Стэнфордского университета (США) разработали новый вид генной терапии на базе геномного редактора CRISPR/Cas9, который «чинит» мутации в генах, превращающие эритроциты в серповидные «полумесяцы», что в свою очередь поможет в лечении серповидноклеточной анемии. Результаты исследования опубликованы в научном журнале Nature.

«Мы потратили более пяти лет на то, чтобы попытаться починить ген бета-глобина при помощи «старых» технологий геномного редактирования. Через неделю опытов с CRISPR мы превзошли те результаты, которые были получены ранее», — утверждает автор исследования Мэттью Портеус (Matthew Porteus).

Геномный редактор CRISPR/Cas9 позволяет ученым применять его для редактирования генома со стопроцентной точностью.

Генная терапия, анемия
(с) Fotolia/extender_01

Авторы исследования собираются применить данную технологию для лечения врожденных или генетических заболеваний, таких как мышечные дистрофии, патологии сетчатки глаза, первые опыты по лечению которых уже были проведены, а также для “очистки” генома от ВИЧ и других ретровирусов.

Мэттью Портеус с соавторами разработали новый вид терапии на базе CRISPR/Cas9, который поможет бороться с серповидноклеточной анемией – тяжелой болезнью крови, развивающейся в результате мутации в одном из генов, который отвечает за синтез гемоглобина. В результате одной опечатки в гене HBB молекулы гемоглобина в эритроцитах деформируются, растягивая их в своеобразные «полумесяцы», которые теряют способность нормально переносить кислород. При серповидноклеточной анемии организм испытывает постоянное кислородное голодание, наблюдается быстрое разрушение эритроцитов, что приводит к усиленной функции костного мозга и селезенки.

Авторы исследования решили приспособить CRISPR для “починки” мутации в гене HBB при помощи ретровируса, заражающего стволовые клетки крови.

Авторы исследования считают, что их метод открывает дорогу для применения CRISPR в лечения анемии.

Авторы другого исследования утверждают, что анемия может повысить риск смерти у пациентов, перенесших инсульт.

Подробнее в научной статье:

Dever D Bak R Reinisch A Camarena J Washington G et. al. CRISPR/Cas9 β-globin gene targeting in human haematopoietic stem cells — Nature — 2016


Понравилась новость? Читайте нас в Facebook

Приглашаем подписаться на наш канал в Яндекс Дзен


 
Рейтинг
( Пока оценок нет )
Хусаинов Руслан Халилович / автор статьи
Должность - Главный редактор, автор статьей E-mail для связи - [email protected] Врач - ультразвуковой диагностики, детский травматолог-ортопед  г. Санкт-Петербург.
Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
Добавить комментарий