Может ли генная терапия нормализовать уровень глюкозы в крови?

Просмотров: 244

Опубликовано 13.01.2018, 20:15 (мск) Клара Галиева в Генетика, Новости, Эндокринология

Очень плохая статьяПлохая статьяТак себе статьяХорошая статьяОтличная статья (1 баллов, в среднем: 5,00 из 5)
Загрузка...

Ученые обнаружили способ восстановить уровень глюкозы в крови до нормальных величин у мышей с диабетом 1 типа, что может в будущем помочь людям с диабетом 1 и 2 типа.

Содержание статьи:

Актуальность проблемы

Диабет 1 типа является хроническим аутоиммунным заболеванием. Иммунная система, которая обычно борется с микроорганизмами и инородными веществами, ошибочно начинает атаковать бета-клетки, продуцирующие инсулин, что приводит к повышению уровня сахара в крови. Со временем диабет 1 типа поражает функцию основных органов и может вызывать заболевания сердечно-сосудистой системы, повреждение нервов, почек, глаз и др.

Ученые разрабатывают лечение диабета 1 типа, которое сохраняет и восстанавливает функцию бета-клеток. Одним из препятствий этого лечения является то, что новые клетки, которые возникают при бета-заместительной терапии, вероятно, также будут уничтожены иммунной системой. Чтобы преодолеть это препятствие, исследователи предположили, что другие аналогичные клетки могут быть перепрограммированы так, чтобы вести себя как бета-клетки и продуцировать инсулин, но чтобы их не узнавала и не разрушала иммунная система.

Мутация гена, болезнь печени, вес

Фото: Flickr

Материалы и методы исследования

Ученые спроектировали аденоассоциированный вирус, который доставлял два белка — Pdx1 и MafA к поджелудочной железе мыши. Pdx1 и MafA поддерживают пролиферацию, функцию и созревание бета-клеток и могут превращать альфа-клетки в бета-клетки, которые продуцируют инсулин.

Альфа-клетки были идеальным кандидатом для перепрограммирования. Они подобно бета-клеткам расположены в поджелудочной железе, что способствует процессу перепрограммирования. Анализ трансформированных альфа-клеток показал почти полное перепрограммирование клеток на бета-клетки.

Результаты научной работы

Георг Гиттес (George Gittes) показал, что у мышей с диабетом уровень глюкозы в крови восстанавливается примерно за 4 месяца с помощью генной терапии. Исследователи также обнаружили, что Pdx1 и MafA трансформируют альфа-клетки человека в бета-клетки в пробирках.

«Вирусная генная терапия создает новые инсулин-продуцирующие клетки, которые относительно устойчивы к аутоиммунной атаке», — объясняет доктор Гиттес. «Это связано с тем, что эти новые клетки немного отличаются от нормальных клеток инсулина».

В настоящее время векторы аденоассоциированного вируса изучаются в исследованиях генной терапии человека и могут быть доставлены в поджелудочную железу с помощью не хирургической эндоскопической процедуры. Тем не менее, исследователи предупреждают, что защита, наблюдаемая у мышей, не была постоянной, а 4 месяца восстановления уровней глюкозы у мыши «могли бы перевести к нескольким годам у людей».

Авторы другого исследования утверждают, что генная терапия поможет вылечить серповидноклеточную анемию.

Литература

Xiao X. et al. Endogenous Reprogramming of Alpha Cells into Beta Cells, Induced by Viral Gene Therapy, Reverses Autoimmune Diabetes //Cell Stem Cell. – 2018. – Т. 22. – №. 1. – С. 78-90. e4.

Больше интересного и полезного на нашем канале «Medical Insider» в Яндекс.Дзен

Клара Галиева (4096 Статей)
Должность - Автор новостного блока. Врач-невропатолог. г. Санкт-Петербург.