Авторы нового исследования из Юго-Западного Медицинского Центра Техасского Университета (University of Texas Southwestern Medical Center) продемонстрировали 50%-ое уменьшение размера почек у больных мышей после лечения. Препарат в настоящее время находится на ранних клинических испытаниях на людях, сообщает автор исследования Вишал Патель (Vishal Patel). Исследование, описывающее разработку и тестирование препарата, опубликовано в научном журнале Nature Communications.
Актуальность проблемы
Аутосомно-доминантный поликистоз почек (АДПКП), вызванный мутациями в генах PKD1 или PKD2, является одним из наиболее распространенных моногенных нарушений и ведущей генетической причиной терминальной стадии почечной недостаточности. К сожалению, методы лечения АДПКП ограничены.
Результаты научного исследования
В ходе исследования ученые разработали – RGLS4326, первый в своем классе короткий олигонуклеотидный ингибитор микроРНК-17 (miR-17), в качестве потенциального средства для лечения АДПКП. GLS4326 обнаружен путем скрининга химически разнообразной и рационально разработанной библиотеки анти-miR-17-олигонуклеотидов для определения оптимальных фармацевтических свойств. Доклинические характеристики RGLS4326 подтверждают его разработку в качестве модифицирующего лечения АДПКП.
Важно отметить, что RGLS4326 демонстрирует благоприятный доклинический профиль безопасности и ослабляет рост кисты на человеческих моделях АДПКП.
Авторы другого исследования установили, что обычные препараты от кислотного рефлюкса связаны с повышенным риском заболевания почек.
Врач ультразвуковой диагностики АО “СЗЦДМ” (г. Санкт-Петербург)
Учредитель сетевого издания Medical Insider, главный редактор и автор статей.
E-mail для связи – [email protected]
