«Супер препарат» от лейкемии у детей может быть разработан в ближайшие годы

Ученые из Северо-западного университета (Northwestern Medicine) выделили два успешных метода лечения, замедляющих развитие лейкемии у мышей, согласно трем исследованиям, опубликованным за последние два года в журнале Cell, и последнему исследованию, опубликованному в журнале Genes & Development.

Актуальность проблемы

Существует несколько типов лейкемии. Это исследование было сфокусировано на двух наиболее распространенных случаях, выявляемых у младенцев и подростков: острый миелолейкоз (ОМЛ) и острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ).

Коэффициент выживаемости составляет всего 30% у детей с диагнозом острый лимфобластный лейкоз, рак, поражающий кровь и костный мозг. Пациенты с лейкемией имеют очень мало эритроцитов, что приводит к анемии, и имеют примерно в 80 раз больше лейкоцитов, чем здоровые люди.

«Эти лейкоциты проникают во многие ткани и пораженные органы людей и являются основной причиной смерти пациентов с лейкемией», – сказал автор исследования Али Шилатифард (Ali Shilatifard). «Это монстр, с которым мы много лет сталкиваемся, стараясь вылечить детей».

Ключевой белок, провоцирующий лейкемию

Когда ключевой белок, ответственный за лейкемию, MLL, стабилизируется, он замедляет прогрессирование лейкемии, как показали последние исследования. Следующим шагом будет объединение лечения лейкемии из последних двух лет исследований в «супер лекарство» для тестирования на людях в клинических испытаниях.

Материалы и методы обследования

В течение последних 25 лет лаборатория Шилатифарда изучала молекулярную функцию MLL в его комплексе, известном как COMPASS (комплексные белки, связанные с Set1).

Результаты научной работы

Совсем недавно было продемонстрировано, что компоненты COMPASS являются одной из наиболее часто выявляемых мутаций при раке. Следующим шагом этой работы будет доведение препарата до клинических испытаний, что, как сказал Шилатифард, он надеется, произойдет в ближайшие 3-5 лет.

«Я работал над этим исследованием более двух десятилетий, и мы наконец достигли того момента, когда через пять-десять лет мы сможем получить лекарство для детей, которое может быть эффективным», – сказал Шилатифард. «Если мы сможем довести эту выживаемость до 85%, это большое достижение».

Более ранняя работа лаборатории Шилатифарда, опубликованная в Cell в 2018 году, определила соединения, которые могут замедлять рост рака, прерывая процесс транскрипции генов, известный как «супер удлиненный комплекс» (SEC). Это было первое соединение в своем классе, чтобы сделать это.

«Этот процесс стабилизации MLL, обнаруженный в самой последнем исследовании, может потенциально работать при раке с солидными опухолями, такими как рак молочной железы или рак простаты», – сказал соавтор и исследования Зибо Чжао (Zibo Zhao), научный сотрудник в лаборатории Шилатифарда.

«Это открывает новый терапевтический подход не только к лейкемии, что так важно для многих детей, у которых диагностирован этот ужасный рак, но также и для других видов рака, которые поражают население», – сказал Чжао.

«Публикация этих четырех работ и возможность будущего клинического испытания на человеке не могли бы состояться, если бы не возникло междисциплинарное сотрудничество в Северо-западном университете», – сказал Шилатифард.

Авторы другого исследования утверждают, что голодание может помочь в лечении детской лейкемии.