Ученые проводят испытания препарата для лечения болезни Хантингтона

Просмотров: 107

Опубликовано 02.03.2016, 10:10 (мск) Клара Галиева в Неврология, Новости, Фармакология

Очень плохая статьяПлохая статьяТак себе статьяХорошая статьяОтличная статья (1 баллов, в среднем: 5,00 из 5)
Загрузка...

Препарат, который  поможет  пациентам с  болезнью  Хантингтона,  был  эффективно испытан  на мышах и обезьянах, и  теперь  начались  испытания на людях.

Что такое болезнь Хантингтона?

Болезнь Хантингтона   является редким наследственным заболеванием, которое вызывает неконтролируемые движения, когнитивные и эмоциональные трудности и, в конце концов, смерть.  Болезнь  передается  от родителя к ребенку  при  мутации в гене хантингтина. Эта мутация приводит к образованию белка хантингтина (Huntingtin), который вызывает заболевание. Если один из родителей  имеет мутантный ген, то у ребенка  50%  шансов унаследовать данную мутацию.  

Болезнь Хантингтона,

©curehd.blogspot.com

В то время как тетрабеназин    одобрен   для лечения  непроизвольных  движений,  которые являются симптомом  болезни Хантингтона,  но  до сих пор не существует способа лечения или профилактики данного заболевания.

Ученые выяснили, что  препарат Ionis-HTTRx задерживает  симптомы болезни и подавляет выработку белка хантингтина путем «глушения» гена. Исследования   показали, что   препарат может   замедлить прогрессирование заболевания и   изменить фенотип болезни.

  Движения у мышей  улучшились в течение месяца после начала лечения, а   через 2 месяца   они  полностью восстановились. В другом  исследовании у  мышей  произошли улучшения через 8 недель после начала лечения, которые сохранялись  в течение   9 месяцев после прекращения лечения.

У обезьян  препарат Ionis-HTTRx  привел  к снижению активности гена хантингтина и белка в центральной нервной системе. Снижение кортикальных уровней хантингтина наблюдалось у 50%  обезьян,  что связано  с уменьшением хвостатого ядра головного мозга на 15-20%. Хвостатое ядро ​​находится в базальных ганглиях, которые  играют ключевую роль в координации сенсомоторной функции. Тесты  на мышах и обезьянах  показывают, что препарат Ionis-HTTRx    хорошо переносится и не вызывает каких-либо  побочных эффектов.

Следующий  шаг – это испытание  препарата  на  людях, которое ведется  в настоящее время. Препарат вводят с месячными интервалами, он вводится в спинномозговую жидкость  поясничной  области  через интратекальную  инъекцию. Исследователи будут оценивать безопасность и переносимость препарата в различных дозах.     

Ведущий  исследователь Блэр   Ливитт (Blair   Leavitt)  из Университета Британской Колумбии в Ванкувере, Канада, говорит: «Мы  хотим  изменить ход  этой разрушительной болезни. На данный момент у нас есть только  способы, которые  улучшают  симптоматику заболевания».

Тем не менее,   препарат будет готов к использованию в клинической практике человека только через несколько лет.

Авторы другого исследования заявили, что болезнь Хантингтона вызвана дефицитом аминокислот.


Подробнее в научной статье:

Huntington’s Disease // American Academy of Neurology

Клара Галиева (4103 Статей)
Должность - Автор новостного блока. Врач-невропатолог. г. Санкт-Петербург.