Исследователи во главе с Джозефом Витцумом (Joseph Witztum) из Калифорнийского медицинского университета в Сан-Диего (University of California San Diego School of Medicine) проверили, насколько хорошо лекарственный препарат Воланесорсен снижает накопление жира в крови (триглицеридов) у пациентов с синдромом семейной хиломикронемии. Результаты исследования опубликованы в журнале New England Journal of Medicine.
Актуальность проблемы
Люди с синдромом «семейная хиломикронемия» рождаются с генетической мутацией, что означает, что они не могут продуцировать фермент, называемый липопротеинлипазой. Без фермента их организм не в состоянии расщеплять жир в крови, полученный из пищи. Вместо этого в крови накапливаются жиросодержащие молекулы, называемые хиломикронами, которые вызывают многие опасные для жизни симптомы, в особенности панкреатит. Люди, живущие с этим заболеванием, должны соблюдать строгую диету с низким содержанием жиров.
Уровни триглицеридов регулируются молекулой, называемой аполипопротеином C-III, которая вырабатывается в печени, а затем выделяется в кровь. Воланесорсен предназначен для блокирования мРНК в печени, которая кодирует аполипопротеин C-III. Снижение уровня аполипопротеина С-III в крови, в свою очередь, снижает уровень триглицеридов.
Материалы и методы исследования
В исследовании приняли участие 66 респондентов в возрасте от 20 до 75 лет. Участники случайным образом были разделены на группы, первая группа респондентов получала Воланесорсен, а вторая плацебо. Исследовании длилось один год.
Результаты научного исследования
В ходе исследования было установлено, что Воланесорсен снизил уровень триглицеридов в среднем на 77%. Напротив, для участников, которые получали плацебо, уровни триглицеридов увеличивались в среднем на 18%.
Как отмечает Витцум, это клиническое исследование также помогло раскрыть некоторые основные биологические особенности, лежащие в основе обработки жира в рационе. Ранее исследователи считали, что липопротеинлипаза является необходимым промежуточным продуктом, который позволяет аполипопротеину С-III повышать уровень триглицеридов. Это исследование показало, что это не всегда так – аполипопротеин C-III, независимо от липопротеинлипазы, препятствует поглощению печенью частиц, содержащих триглицериды.
«Полученные данные могут помочь в разработке более эффективных методов профилактики и лечения многих видов сердечных заболеваний», – заключил Витцум.
Авторы другого исследования установили, что гены влияют на то, где жир откладывается в организме.
Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики АО «СЗЦДМ» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider, а также автор статей
E-mail для связи – [email protected];
