Генная терапия помогает в лечении смертельного иммунного заболевания у детей

В новом исследовании, опубликованном в журнале Blood, ученые из Калифорнийского университета в Лос — Анджелесе (University of California, Los Angeles) обнаружили, что 90% пациентов с тяжелым комбинированным иммунодефицитом, вызванным дефицитом аденозиндезаминазы (ADA-SCID), получавших генную терапию 8-11 лет назад, по-прежнему остаются здоровыми.

Актуальность исследования

ADA-SCID вызывается мутациями в гене, производящем фермент аденозиндезаминазу (ADA), который необходим для функционирования иммунной системы. Для младенцев, страдающих ADA-SCID, контакт с обычными микроорганизмами может быть фатальным, и при отсутствии лечения большинство из них умирают в течение первых 2-х лет жизни.

Как работает генная терапия?

В подходе к генной терапии врачи удалили кроветворные стволовые клетки из костного мозга каждого ребенка, а затем использовали специально модифицированный вирус, первоначально выделенный от мышей, чтобы направлять здоровые копии вируса. Стволовые клетки с геном ADA в ДНК пересадили обратно в детский костный мозг. 

В случае успеха генная терапия побуждает организм вырабатывать постоянный запас здоровых иммунных клеток, способных бороться с инфекциями. Поскольку трансплантированные стволовые клетки принадлежат ребенку, риск отторжения отсутствует.

Авторы другого исследования утверждают, что генная терапия поможет в восстановлении зрения.

Перед применением советов и рекомендаций, изложенных на сайте «Medical Insider», обязательно проконсультируйтесь с врачом!

  telegram    

Учредитель сетевого издания (Medical Insider), главный редактор, автор статей.

Врач ультразвуковой диагностики в СЗЦДМ, г. Санкт-Петербург

E-mail для связи - info@medicalinsider.ru