В новом исследовании, опубликованном в журнале Blood, ученые из Калифорнийского университета в Лос – Анджелесе (University of California, Los Angeles) обнаружили, что 90% пациентов с тяжелым комбинированным иммунодефицитом, вызванным дефицитом аденозиндезаминазы (ADA-SCID), получавших генную терапию 8-11 лет назад, по-прежнему остаются здоровыми.
Актуальность исследования
ADA-SCID вызывается мутациями в гене, производящем фермент аденозиндезаминазу (ADA), который необходим для функционирования иммунной системы. Для младенцев, страдающих ADA-SCID, контакт с обычными микроорганизмами может быть фатальным, и при отсутствии лечения большинство из них умирают в течение первых 2-х лет жизни.
Как работает генная терапия?
В подходе к генной терапии врачи удалили кроветворные стволовые клетки из костного мозга каждого ребенка, а затем использовали специально модифицированный вирус, первоначально выделенный от мышей, чтобы направлять здоровые копии вируса. Стволовые клетки с геном ADA в ДНК пересадили обратно в детский костный мозг.
В случае успеха генная терапия побуждает организм вырабатывать постоянный запас здоровых иммунных клеток, способных бороться с инфекциями. Поскольку трансплантированные стволовые клетки принадлежат ребенку, риск отторжения отсутствует.
Авторы другого исследования утверждают, что генная терапия поможет в восстановлении зрения.
Ведущий специалист отдела организации клинических исследований, терапевт, врач ультразвуковой диагностики АО «СЗЦДМ» (г. Санкт-Петербург), главный редактор, учредитель сетевого издания Medical Insider, а также автор статей
E-mail для связи – [email protected];
