Препарат, применяемый при лечении диабет, успешно уменьшает симптомы туберозного склероза

Группа исследователей обнаружила, что метформин — препарат, обычно применяемый при лечении диабета 2 типа, успешно уменьшает симптомы туберозного склерозного комплекса (ТСК), включая снижение частоты судорог и размера опухолей головного мозга.

Что такое туберозный склерозный комплекс?

Туберозный склерозный комплекс (туберозный склероз)  — это генетическое заболевание, характеризующееся развитием доброкачественных опухолей вследствие потери ингибирующей регуляции внутриклеточного пути роста mTOR — механистическая мишень рапамицина. В результате у пациентов с этим заболеванием могут появляться опухоли (гамартомы) по всему телу, которые могут поражать сердце, почки, мозг, кожу и ногти. Некоторые пациенты с этим заболеванием могут иметь мало симптомов, у других оно может сопровождаться инвалидностью или даже вызывать опасные для жизни осложнения. Поскольку опухоли могут образовываться в головном мозге, у 75% пациентов с ТСК наблюдается эпилепсия, которая может сопровождаться ежедневными припадками.

Материалы и методы исследования

В исследовании принял участие 51 пациент с ТСК, которому назначали либо плацебо или метформин в течение одного года в дозе, аналогичной той, что давалась при диабете 2 типа.

На протяжении всего исследования ученые хотели выяснить, может ли метформин, который ингибирует путь mTOR (клеточного роста), ограничить рост опухоли и эпилепсию, связанные с ТСК. Все пациенты, участвовавшие в исследовании, имели опухоли в почках, известные как ангиомиолипомы (АМЛ) почки. Из 51 пациента, принявшего участие в исследовании, у 27 были опухоли в головном мозгу, называемые субэпендимальными гигантоклеточными астроцитомами, и у 21 из них подсчитывалась частота приступов.

Результаты научной работы

В течение года команда обнаружила уменьшение размера опухолей головного мозга на 21% у тех, кто получал метформин, по сравнению с увеличением объема опухоли на 3% у тех, кто принимал плацебо. У пациентов с эпилепсией, принимавших метформин, частота приступов снизилась на 44% по сравнению с 3% у пациентов, принимавших плацебо.

Метформин привлекает все большее внимание в исследованиях рака, и крупные исследования показывают снижение частоты раковых заболеваний у тех, кто регулярно его принимает. Метформин также используется для лечения синдрома поликистозных яичников.

Финбар О’Каллаган (Finbar O’Callaghan), профессор детской неврологии, сказал: «Это первый случай, когда был найден дешевый, легкодоступный, безопасный препарат для уменьшения симптомов ТСК. И мы обнаружили, что метформин более эффективен в лечении молодых людей. Некоторые пациенты, у которых было несколько припадков в день или неделю, стали свободными от припадков после 12 месяцев лечения, в то время как у других было гораздо меньше припадков, чем раньше».

После 12 месяцев обследования пациентов, участвовавших в исследовании, единственной областью, где ученые не выявили существенной разницы между группой метформина и плацебо, было уменьшение опухолей почек. Предыдущие исследования на животных также показали ограниченное действие метформина на почки.

«К сожалению, доза метформина, которую мы использовали, не смогла вылечить опухоли почек наших пациентов, но мы изучаем, может ли изменение дозы изменить ситуацию. Мы по-прежнему оптимистично оцениваем влияние, которое мы наблюдаем при лечении опухолей головного мозга и эпилептических припадков, и считаем, что это очень многообещающий шаг вперед в улучшении качества жизни детей и взрослых, живущих с ТСК», — заявляет профессор О’Каллаган.

В настоящее время нет излечения от ТСК, и только его симптомы можно лечить при регулярном наблюдении врача-специалиста. Хотя опухоли у пациентов с ТСК доброкачественны, симптомы не являются таковыми, и современные методы лечения не только дороги, но и имеют токсические побочные эффекты, поскольку они являются иммунодепрессантами. Вот почему такие исследования важны. 

Говоря о будущих исследованиях в этой области, проф. О’Каллаган сказал: «Следующим шагом в этой работе будет проведение дальнейших крупномасштабных испытаний на пациентах с туберозным склерозом, чтобы определить наилучшие дозы для использования и продемонстрировать, что эффект, который мы наблюдали, повторяется в большей популяции пациентов».

Авторы другого исследования заявляют, что применение метформина снижает риск смерти у пациентов с COVID-19 и диабетом.

Приглашаем подписаться на наш канал в Яндекс Дзен


Добавьте «Medical Insider» в любимые источники Яндекс Новости


Поделиться с друзьями

Редактор, автор статей.
Врач невролог в СЗЦДМ, г. Санкт-ПетербургE-mail для связи - info@medicalinsider.ru

Оцените автора
( 1 оценка, среднее 5 из 5 )